编辑推荐：
新生儿临床试验中不良事件（AE）收集困难，安全数据匮乏。研究人员聚焦新生儿临床试验安全报告展开研究。结果显示存在诸多挑战，如缺乏全球适用评估工具等，并提出相应解决策略。这有助于推动新生儿临床研究发展，保障新生儿用药安全。
在医学研究的广阔领域中，新生儿的健康一直是备受关注的焦点。然而，目前新生儿临床试验面临着诸多困境。一方面，新生儿群体具有特殊性，发病率和死亡率较高，且生理成熟度受胎龄和出生后年龄影响差异大，这使得在新生儿中开展临床试验困难重重。例如，获取家长同意可能面临阻碍，采集血样也因新生儿静脉穿刺困难或血容量少而不易进行。另一方面，由于对在这一群体中开展研究存在顾虑，相关安全数据极度匮乏，而新生儿临床使用超说明书和偏离指南的药物现象又较为普遍，这无疑给用药安全带来了极大隐患。
为了解决这些棘手的问题，来自英国伦敦大学、肯尼亚 KEMRI - Wellcome Trust 研究计划、南非斯泰伦博斯大学等多个机构的研究人员（Louise F. Hill、Christina W. Obiero 等）深入开展了关于新生儿临床试验安全报告的研究。他们的研究成果发表在《Trials》杂志上，为新生儿临床研究领域带来了新的曙光。
研究人员主要采用文献综述、案例分析等方法。通过对大量已有的新生儿临床试验相关文献进行梳理，分析其中存在的问题；同时，以 DOLFIN 试验、NeoSep1 试验等为案例，深入探讨安全报告的实际操作和优化策略。样本来源涉及多个新生儿临床试验队列。
研究结果主要包括以下几个方面：
- 新生儿随机对照试验（RCT）面临的挑战：新生儿 RCT 在开展过程中困难重重。从经济层面看，行业对开展此类试验存在顾虑，导致研究多由高校、学术网络和临床试验单位（CTUs）主导。从研究对象特点出发，新生儿高发病率和死亡率影响生存率和安全报告负担；新生儿群体的异质性使得药代动力学（PK）和药效学存在较大差异；长期随访不仅费用高昂，还面临诸多实际困难。此外，超说明书和偏离指南用药现象普遍，严重影响了新生儿安全数据的获取。
- 药物警戒活动面临的挑战：在新生儿研究中，药物警戒面临着巨大挑战。不同国家药物警戒水平差异显著，低收入和中等收入国家（LMIC）监管能力有限，资源匮乏，难以开展药物警戒活动和实施相关法规。同时，新生儿不良事件（AE）评估和报告复杂，现有 AE 分级和分类多基于成人工具改编，缺乏适用于新生儿的全面定义和有效工具。例如，新生儿不良事件严重程度量表（NAESS）在低收入和中等收入国家适用性有限。
- 应对策略：为解决上述问题，研究人员提出了一系列应对策略。在鼓励开展新生儿 RCT 方面，监管机构和资助者应提供更多激励措施，促使行业伙伴参与。同时，根据试验背景和目的进行适度的安全数据收集，采用基于风险的报告方式。对于缺乏全球适用的 AE 评估工具问题，应加强开发和验证，结合不同地区资源和专业水平，制定相关指南。此外，为减轻试验招募点负担，可采用适度数据收集、非加急报告、报告豁免等方式，并尽量使临床数据和程序与常规临床护理一致。
研究结论和讨论部分强调了这些发现的重要意义。研究指出，虽然全球学术界和监管机构在新生儿临床试验方面已取得一定进展，但仍需进一步努力协调研究方法，包括药物警戒流程。确保 AE 分级工具具有全球适用性，使安全报告与试验背景、目的相契合，有助于提高新生儿临床研究的质量和影响力，为新生儿的安全用药和健康保障提供有力支持。这不仅能推动新生儿医学领域的发展，也为全球范围内改善新生儿健康状况奠定了坚实的基础。
