编辑推荐：
为解决临床试验面临的难题，研究人员探讨患者参与临床试验，发现其可提升研究质量，意义重大。
在医学研究的广阔领域中，临床试验堪称探索健康与疾病奥秘的关键钥匙。想象一下，新药、新疗法就像未被解锁的宝藏，而临床试验就是打开宝藏大门的密码。然而，近年来，临床试验的道路上却布满了荆棘。全球范围内，虽然临床试验的规模不断扩大，但各种问题接踵而至。比如，招募参与者困难重重，导致研究样本缺乏代表性，就像从一个小池塘里捞鱼来判断整个海洋鱼类的情况，得出的结论可能偏差巨大；研究设计也不尽如人意，未能充分考虑患者的实际需求，使得研究成果与患者的期望相去甚远；临床试验的完成率较低，就像一场没有跑完的马拉松，半途而废的结果无法给患者带来切实的帮助；研究成果的传播也不够有效，许多有价值的研究发现被束之高阁，无法及时应用到实际医疗中。
在罕见病和超罕见病领域，这些问题更加凸显。由于患者群体数量有限，研究资源稀缺，每一次临床试验都显得尤为珍贵。但目前的状况是，患者在研究中的参与程度远远不够，特别是在研究设计和目标制定的初期阶段，患者的声音常常被忽视。而且，在整个研究过程中，很少有人去倾听患者的反馈和经验，这对于保障患者安全、减少不良事件发生极为不利。因此，如何让患者更好地参与到临床试验中，成为了医学研究领域亟待解决的关键问题。
为了攻克这些难题，来自西班牙巴塞罗那圣琼德迪乌研究中心（Institut de Recerca Sant Joan de Déu）神经遗传学与分子医学研究小组的 Jordi Pijuan 和 Francesc Palau 开展了关于患者参与临床试验的相关研究。他们的研究成果发表在《Orphanet Journal of Rare Diseases》上，为解决当前临床试验面临的困境提供了新的思路和方向。
研究人员主要采用了文献研究和案例分析的方法。通过广泛查阅大量相关文献，了解患者参与临床试验在全球的现状以及存在的问题。同时，以欧洲罕见神经肌肉疾病参考网络（EURO-NMD）登记处为例进行深入剖析，从不同角度分析患者参与对临床试验的影响。
下面来看看具体的研究结果：
- 患者参与临床试验的重要性多维度凸显：患者参与临床试验至关重要，主要体现在五个方面。其一，专业知识（Expertise）。患者组织拥有丰富的经验和深刻的见解，能够明确患者群体的特定需求和偏好，这有助于研究目标与患者实际关切紧密契合。其二，患者参与（Patient involvement）。在研究的各个阶段积极让患者参与，不仅可以增强患者对研究的信任，提高参与率，还能在利益相关者之间营造一种主人翁意识和协作氛围。其三，资源利用（Resource leveraging）。患者组织能够优化现有资源，通过提供人力、专业知识等，充分发挥资金的作用，扩大研究项目的规模和影响力。其四，合作（Collaboration）。建立登记处可以促进患者、研究人员和其他关键利益相关者之间的紧密合作，共同为实现研究目标而努力。其五，共同治理（Co-governance）。患者组织在研究过程中应被视为平等的合作伙伴，享有与其他合作者相同的权利和责任，确保从研究设计到结果传播的每个阶段都融入患者的观点和优先事项。
- 成功案例彰显患者参与的积极作用：EURO-NMD 登记处是一个典型的成功案例。该登记处致力于收集神经肌肉疾病患者的数据，在各个阶段都积极邀请患者参与。患者通过患者报告结果（patient-reported outcomes）提供医学级别的、源自患者自身的数据，这些数据对于长期疾病监测、治疗评估以及临床试验的基础设计和开发具有不可估量的价值。
研究结论和讨论部分强调，患者参与临床试验是推动医学研究进步的关键力量。通过充分发挥患者的专业知识，积极促进各方合作，能够显著提升研究的质量、相关性和影响力，最终让患者、研究人员、医疗机构等各方受益。然而，目前患者在临床试验各阶段的常规参与情况在不同研究中并不均衡。未来，需要进一步提高研究人员、临床医生、资助者和出版商的责任意识，加强研究和推广工作，提高社会对患者参与临床试验的认识。特别是要关注罕见病和超罕见病患者的需求，制定通用指南，确保所有利益相关者（患者、护理人员和卫生专业人员）都能切实参与到医疗保健计划的制定过程中。因为健康和疾病与每个人息息相关，只有促进集体参与，才能在医学研究领域取得更大的进步，为改善患者的生活质量、推动医疗事业的发展做出积极贡献。
