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糖尿病黄斑水肿（DME）患者约 36% 对抗 VEGF 疗法反应不佳。研究人员开发混合深度学习模型预测疗效。该模型准确率达 85%，有助于个性化治疗，减少抗 VEGF 药物滥用，优化眼科治疗。
在糖尿病的众多并发症中，糖尿病黄斑水肿（Diabetic Macular Edema，DME）是一种严重影响患者视力的病症。它是糖尿病视网膜病变（Diabetic Retinopathy，DR）的常见并发症，主要是由于血管内皮生长因子（Vascular Endothelial Growth Factor，VEGF）的过度表达，使得血管通透性增加，液体在黄斑区积聚，进而导致黄斑水肿，患者视力下降。目前，抗 VEGF 疗法是治疗 DME 的标准方案，像雷珠单抗（Ranibizumab）等药物被广泛应用。然而，令人困扰的是，大约 36% 的患者对抗 VEGF 治疗反应并不理想。而且，这种治疗费用高昂，对于一些经济条件较差的患者来说，长期治疗的经济负担难以承受。传统的预测方法，仅仅依靠单个生物标志物或成像结果，无法全面地反映 DME 的复杂特性以及患者对治疗的反应。因此，开发更精准的预测模型，合理使用抗 VEGF 药物，成为眼科领域亟待解决的重要问题。
为了攻克这些难题，来自印度加尔各答医学院区域眼科研究所（Regional Institute of Ophthalmology, Medical College, Kolkata）等机构的研究人员开展了一项极具意义的研究。他们致力于开发一种混合深度学习（Hybrid Deep Learning）模型，以此来预测 DME 患者对抗 VEGF 治疗的反应，从而提高治疗方案规划的准确性，减少昂贵抗 VEGF 药物的不必要使用。最终，该研究取得了令人瞩目的成果，所开发的模型预测准确率达到了 85%，这一成果对于优化眼科治疗策略、改善患者预后意义重大。该研究成果发表在《Scientific Reports》上。
在研究过程中，研究人员运用了多种关键技术方法。首先，他们开展了一项单中心、平行组、激光对照、双盲的随机临床试验。按照严格的纳入和排除标准，招募了 300 名 18 - 70 岁患有中心累及型 DME 且视力下降的糖尿病患者。详细收集了患者的光学相干断层扫描（Optical Coherence Tomography，OCT）图像、中央黄斑厚度（Central Macular Thickness，CMT）、疾病持续时间、血浆 VEGFR2浓度和基线视力（Baseline Visual Acuity，Baseline VA）等多方面数据。之后，对数据进行了精心处理，将分类列转换为数值标签，调整 OCT 图像大小并归一化处理，再将数据集按 70:30 的比例划分为训练集和测试集。最后，构建了由多层感知器（Multi - Layer Perceptron，MLP）和卷积神经网络（Convolutional Neural Network，CNN）组成的混合深度学习模型进行预测分析。
下面来看具体的研究结果：
- 患者治疗效果对比：通过对比雷珠单抗联合激光治疗组和假注射联合激光治疗组发现，雷珠单抗联合激光治疗组在 6 个月内，中央黄斑厚度（CMT）平均变化值（112±39 μm）显著高于假注射联合激光组（48.4±36.5 μm）；视力改善（Best Corrected Visual Acuity，BCVA）方面，雷珠单抗联合激光组（6.78±4.56 字母得分）也明显优于假注射联合激光组（2.24±0.8 字母得分） ，这表明雷珠单抗联合激光治疗效果更显著。
- 模型性能评估：对混合深度学习模型进行评估时，采用了多种指标。模型在测试数据集上达到了 85% 的准确率。从混淆矩阵和分类报告来看，真阴性有 24 例，意味着模型能准确识别非响应者；假阳性 8 例，即部分非响应者被误判为响应者；无假阴性情况，表明模型不会遗漏真正的响应者；真阳性 23 例，是被正确识别的响应者。此外，模型的 AUC - ROC 得分为 0.89，这一数值突出了模型在区分响应者和非响应者方面的卓越性能，体现了良好的敏感性和特异性平衡。
在研究结论与讨论部分，该混合深度学习模型展现出了独特的优势。它整合了图像和临床数据，超越了以往仅依赖 OCT 生物标志物的模型。通过纳入像中央黄斑厚度、疾病持续时间和血浆 VEGFR2水平等关键参数，结合 CNN 和密集层，实现了更全面的分析和更精准的治疗效果预测。这种模型有助于临床医生为患者制定个性化的治疗方案，合理分配医疗资源，特别是在印度这样医疗资源有限且治疗费用高昂的地区，意义更为突出。不过，研究也存在一定的局限性，未来还需要在更大规模、更多样化的患者群体中进行验证，进一步评估模型在临床试验中的表现，从而不断完善该模型，为 DME 的治疗管理带来更大的突破，切实改善患者的生活质量。
