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移植后环磷酰胺(PTCY)用于预防异基因造血细胞移植(allo-HCT)的移植物抗宿主病(GvHD),但其毒性问题存疑。研究人员回顾性分析 5888 例接受 PTCY-based allo-HCT 治疗急性髓系白血病的成人患者,发现 5 种合并症影响非复发死亡率和总生存率,为后续研究提供方向。
移植后环磷酰胺(Post-transplant cyclophosphamide,PTCY)在异基因造血细胞移植(allogeneic hematopoietic-cell transplantation,allo-HCT)中越来越多地被用作预防移植物抗宿主病(graft-versus-host disease,GvHD)的有效手段。然而,PTCY 存在毒性问题。特定合并症患者是否更易受环磷酰胺诱导的毒性影响尚不清楚。
研究人员回顾性评估了 2010 年至 2023 年间,5888 名接受基于 PTCY 的 allo-HCT 治疗急性髓系白血病的成年患者中,各器官功能障碍对非复发死亡率(non-relapse mortality,NRM)风险和总生存率(overall survival,OS)的影响。多变量分析显示,5 种合并症(肾脏、中 / 重度肝脏、心脏疾病(包括心律失常 / 瓣膜病)、重度肺部疾病、感染)与不良的 NRM 和 OS 独立相关,但不影响复发率。
通过一个简化模型,依据对 NRM 有贡献的合并症数量(无合并症n = 4390,1 种合并症n = 1229,2 或 3 种合并症n = 269),将患者分为 3 个 NRM 风险组(回顾性分析,分别为 16.2%、21.6%、36%)和 OS 组(回顾性分析,分别为 64%、56%、36.4%)。在 Cox 模型中,有 2 或 3 种合并症的受者,NRM 的风险比增加至 2.38(95% 置信区间 [CI],1.89 - 3),OS 的风险比增加至 1.96(95% CI 1.64 - 2.33)。
至于本文所确定的合并症患者是否能从降低 PTCY 剂量中获益,仍有待前瞻性临床试验评估。