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全球近半成年人口受代谢综合征相关疾病困扰，现有治疗效果不佳。MultiOmic Health（MOH）研究人员开展针对代谢综合征相关疾病的精准治疗研究，成功分层患者亚型、开发生物标志物模型并确定新药靶点，有望变革治疗方式，提升治疗效果。
在全球健康领域，代谢综合征相关疾病正成为日益严峻的挑战。这些疾病，像隐匿在人群中的 “健康杀手”，悄无声息地影响着大约一半的成年人口。常见的代谢综合征相关疾病，如心脏病、2 型糖尿病、慢性肾脏病和非酒精性脂肪性肝病等，不仅严重降低患者的生活质量，还给全球医疗系统带来了沉重的经济负担。每年，全球花费在治疗这些患者身上的费用超过 2 万亿美元，是癌症治疗费用的 1.6 倍，而且据预测，到 2040 年这一数字将超过 5.5 万亿美元。
然而，目前的治疗手段却面临诸多困境。由于这些疾病的进展情况差异巨大，“一刀切” 的标准化治疗方案往往无法满足众多患者的需求。许多患者对现有的常规治疗反应不佳，治疗效果不尽人意。在这样的背景下，MultiOmic Health（MOH）的研究人员勇敢地踏上了探索精准医疗的征程，致力于为这些患者找到更有效的治疗方法。
MOH 是一家专注于生命科学和健康医学领域的 TechBio 公司。他们的研究主要围绕代谢综合征相关疾病展开，旨在通过数据驱动和人工智能赋能的方法，为特定患者亚群开发定制化的治疗方案。其研究意义重大，一旦成功，将有可能彻底改变代谢综合征相关疾病的诊断和治疗模式，为全球众多患者带来新的希望。这项研究成果发表在《Biopharma Dealmakers》上。
MOH 在研究过程中运用了多种关键技术方法。首先，他们精心整理了学术和医疗合作方之前研究中的患者队列，这些队列具有特定的临床特征和疾病阶段。然后，他们收集纵向实验室测试结果、诊断信息和用药信息，并从原始研究收集的冷冻样本中生成新的组学数据（包括遗传学、表观遗传学、蛋白质组学和代谢组学）。最后，运用平台对这些定制的真实世界患者数据集进行分析，从而发现疾病内型（endotypes）。
构建定制数据集
代谢紊乱的发展是一个长期且复杂的过程，受到遗传、环境和生活方式等多种因素的综合影响。为了深入剖析这种复杂性，MOH 的研究人员精心构建定制数据集。他们从学术和医疗合作伙伴先前的研究中，挑选出具有特定临床特征和疾病阶段的患者队列。通过捕捉纵向的实验室测试结果、诊断和用药信息，再结合从冷冻样本中生成的新组学数据，构建出全面而精准的数据集。这一过程犹如搭建一座精密的大厦，每一个数据都是不可或缺的基石，为后续研究奠定了坚实基础。
糖尿病肾病的研究突破
糖尿病肾病（DKD），也被称为糖尿病性肾病，一直是医学领域的难题，目前尚无可靠的治疗方法能有效预防肾衰竭。MOH 的研究人员率先对 DKD 展开研究。他们分析了来自索尔福德肾脏研究的生物样本和数据，成功将 DKD 患者分层为不同的疾病内型，这些内型根据疾病进展速度和独特的组学特征进行区分。同时，他们还开发了生物标志物模型，能够在疾病早期预测患者的病情发展轨迹。这一成果意义非凡，就像在黑暗中为医生和患者点亮了一盏明灯，让他们能够提前了解疾病走向，为制定个性化治疗方案提供了有力依据。而且，这些生物标志物在大型独立队列（英国生物银行）中得到了验证，并已就相关方法提交了美国专利申请。
确定新药靶点与建立药物研发管线
MOH 的研究人员不仅在患者分层和生物标志物模型开发上取得突破，还首次在 DKD 患者群体中，针对特定亚群识别并验证了新的药物靶点。基于这些靶点，他们启动了多个治疗项目，致力于开发新的精准药物，从而建立了全新的药物研发管线。这一成果为治疗 DKD 及相关疾病带来了新的希望，就像为药物研发开辟了一条新的高速公路，有望加速新药的诞生，为患者提供更有效的治疗手段。
拓展研究与寻求合作
MOH 并不满足于现有的研究成果，他们的目光投向了更广阔的领域。目前，他们计划将发现平台扩展到其他具有异质性疾病进展轨迹的慢性多因素疾病。代谢功能障碍的其他并发症，如心力衰竭、治疗抵抗性血糖异常或高血压、肌肉萎缩、动脉粥样硬化、视网膜病变和黄斑水肿等，都成为了他们下一个研究重点。MOH 积极寻求制药合作伙伴，希望共同收集和分析这些疾病的数据集，以发现更多的生物标志物和药物靶点。这种合作模式有望整合各方优势资源，推动精准医疗领域的进一步发展。
MOH 的研究成果为代谢综合征相关疾病的治疗带来了新的曙光。他们通过构建定制数据集、分层患者亚型、开发生物标志物模型以及确定新药靶点等一系列研究，为精准医疗提供了新的思路和方法。这不仅有助于提高临床治疗效果，减少患者痛苦，还将改变临床试验的经济模式和成功率，推动整个医疗系统的进步。未来，随着研究的不断深入和合作的不断拓展，相信 MOH 会在精准医疗领域取得更多突破，为全球患者带来更多福祉。
