绝对风险的实证似然比较

《Biometrical Journal》：Empirical Likelihood Comparison of Absolute Risks

竞争风险模型中，非参数Aalen-Johansen估计器用于计算特定时间点的绝对风险累积函数，但小样本下置信区间覆盖率和风险比/差比较的统计结论一致性不足。本文提出基于实证似然的方法，通过约束NPMLE实现更准确的小样本推断，其优势通过R的timeEL包及骨髓移植数据分析得到验证。

　　

摘要

在存在竞争风险的情况下，计算特定时间点（例如2年）的绝对风险（也称为该时间点的累积发病率函数）通常具有实际意义。这种绝对风险可以通过非参数的Aalen–Johansen估计器来估算。该估计器能够处理右删失数据，并且由于它是非参数最大似然估计器（NPMLE），因此具有优良的大样本性质。通过风险差异或风险比率来比较绝对风险时，可以利用常规的渐近正态近似和delta方法进行推断。然而，这种方法在小样本情况下的表现并不完全令人满意：（i）置信区间的覆盖范围可能不准确；（ii）使用风险比率和风险差异进行比较可能会导致统计显著性上的不一致结论。因此，我们提出了一种替代的经验似然方法。这种方法的一个优点是，在通过风险比率和风险差异比较绝对风险时，总能得出一致的显著性结论。模拟结果也表明，使用这种方法进行小样本推断可以更加准确。我们介绍了使用该方法计算置信区间和p值的步骤，以及支持这些方法的渐近性质。我们还提供了计算受限NPMLE的公式和算法，由此可以推导出经验似然比和推断程序。这种新颖的方法已在R语言的timeEL包中实现，并通过骨髓移植数据的可复现分析展示了其一些优势。

利益冲突

作者声明没有利益冲突。

数据可用性声明

第4节中分析的数据可以从timeEL包（Blanche 2024）中获得，该包在Comprehensive R Archive Network (CRAN)网站上公开提供。

开放研究徽章

本文因公开提供了重现研究结果所需的可数字共享数据而获得了开放数据徽章。相关数据可在支持信息部分找到。

本文因公开提供了重现研究结果所需的代码而获得了“可复现研究”开放数据徽章。本文报告的结果可以完全被重现。