新型简明客观风险评价（CORE）评分在多中心验证中证实其可有效补充造血细胞移植合并症指数（HCT-CI）

《Bone Marrow Transplantation》：Multicenter validation of the newly developed Concise Objectifiable Risk Evaluation (CORE) score also confirms its ability to complement the Hematopoietic Cell Comorbidity Index (HCT-CI)

本研究针对异基因造血干细胞移植（allo-HCT）患者风险分层需求，对新型简明客观风险评价（CORE）评分进行多中心外部验证。结果显示CORE评分能有效预测非复发死亡率（NRM）和总生存（OS），并可对HCT-CI划分的高危患者进行精准再分层，为移植决策提供更客观、简化的评估工具。

　　

在血液恶性肿瘤治疗领域，异基因造血干细胞移植（allo-HCT）始终扮演着关键角色，尤其是随着移植技术的持续进步，如今更多高龄或身体状况较差的患者也能获得移植机会。然而，如何精准评估每位患者的移植风险，从而制定最合适的治疗方案，一直是临床实践中的核心挑战。传统的造血细胞移植合并症指数（HCT-CI）虽广泛应用，但其基于二十多年前的数据，在现代医疗环境下对患者的区分能力可能有所不足。此外，HCT-CI依赖主观性较强的合并症记录，不同中心评估时易出现差异。因此，临床迫切需要更客观、易量化且能反映当前移植水平的新型风险评估工具。

为此，德国汉堡大学医学中心等机构的研究团队开发了简明客观风险评价（CORE）评分，该评分整合血清白蛋白、肌酐、C反应蛋白（CRP）及心肺功能参数等客观指标，旨在提升评估的准确性与可重复性。此前，CORE评分已在单中心队列中完成建立与内部验证；而本次研究则通过多中心数据对其进行了外部验证，相关成果发表于《Bone Marrow Transplantation》。

研究团队回顾性收集了2020年至2022期间来自埃森和雷根斯堡两个中心的446例接受allo-HCT的患者数据，最终纳入384例具备完整信息的患者进行统计分析。这些患者中位年龄58岁，疾病包括急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）、骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤（MDS/MPN）等。统计方法涵盖单变量与多变量分析，重点关注非复发死亡率（NRM）的累积发生率，并以C统计量比较CORE评分与HCT-CI的预测性能。

在单变量分析中，CORE评分低危、中危和高危组对应的2年NRM分别为16%、29%和67%，组间差异显著。总生存（OS）方面，三组分别为70%、55%和33%，同样具有统计学意义。多变量分析进一步确认，CORE评分以及基础疾病类型（MDS/MPN相较于AML）是NRM的独立预测因素。

与HCT-CI相比，CORE评分展现出更优的风险区分能力。HCT-CI将45%的患者划分为高危，但其2年NRM为26%，未能有效区分中危与高危群体。而CORE评分则能将HCT-CI高危患者进一步区分为CORE低危（2年NRM 16%）和中危（2年NRM 29%）两类，显著提升临床实用性。ROC曲线分析显示，CORE评分的C统计量为0.605，与HCT-CI的0.598相当，表明其在预测NRM方面至少不逊于传统指标，且所用变量更少、更客观。

研究的讨论部分指出，CORE评分通过引入客观、可重复的实验室与功能参数，有效弥补了HCT-CI在现代移植患者中的不足。特别值得注意的是，CORE评分所涵盖的指标（如白蛋白、CRP等）多数可通过临床干预进行改善，这为术前优化患者状态、降低移植风险提供了新方向。然而，本研究也存在一定局限，如验证队列规模有限，高危患者数量较少（仅4例），导致部分结果置信区间较宽，高NRM率可能受小样本影响。此外，区域性差异可能造成高危人群的代表性不足。

综上所述，这项多中心研究成功验证了CORE评分在预测allo-HCT患者NRM方面的有效性和稳健性。该工具不仅简化了风险评估流程，提升跨中心评估的一致性，还有望引导移植前干预策略的制定，从而改善患者预后。未来仍需更大规模、前瞻性的研究进一步优化评分系统，并探索其在不同人群中的适用性。