《Leukemia Research》：Clinical Characteristics, Treatment Pathway and Resource Utilisation for Patients with Chronic Lymphocytic Leukaemia: A Multicentre Retrospective Study
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慢性淋巴细胞白血病（CLL）全球多中心研究显示，来自亚洲、澳大利亚、拉美和中东的886名治疗患者及123名未经治疗患者中，多数为中高危，但风险评分应用不足（74-76.9%）。化疗免疫疗法（CIT）方案使用最广，中位无进展生存期26.1个月，但副作用更显著；靶向治疗客观缓解率56.4%，高于CIT的53.2%。研究指出区域治疗差异显著，基因检测覆盖率低，晚期诊断比例高。
艾哈迈德·阿尔赫拉伊吉（Ahmad Alhuraiji）| 艾曼·阿尔赫贾齐（Ayman Alhejazi）| 巴乌萨赫布·巴格尔（Bhausaheb Bagal）| 程燕琳（Chee Yen Lin）| 埃夫琳·蒙塔尼奥（Efreen Monta?o）| 马卡雷娜·罗亚（Macarena Roa）| 米格尔·帕夫洛夫斯基（Miguel Pavlovsky）| 穆罕默德·萨姆拉（Mohamed Samra）| 吴尚茹（Shang-Ju Wu）| 维娜·塞尔瓦拉特南（Veena Selvaratnam）| 艾曼·埃尔赛耶斯（Ayman Elsayes）| 穆罕默德·埃尔赛耶德（Mohamed Elsayed）| 阿姆加德·卡马尔（Amgad Kamal）| K·普什帕拉塔（K Pushpalata）| 石川昭美（Akemi Ishikawa）| 弗朗西斯科·冈萨雷斯（Francisco Gonzalez）
科威特癌症控制中心，科威特
摘要
引言
本研究描述了慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者在不同地区的临床特征、治疗途径和医疗资源利用情况。
方法
这项回顾性、观察性、基于登记的研究纳入了在数据收集前至少12个月（2021年11月至2023年3月）开始接受治疗的CLL患者。患者来自亚洲、澳大利亚、拉丁美洲以及中东和北非的多个中心。研究还包括了一个初步队列，以描述未接受过治疗的CLL患者的临床特征。
结果
研究共纳入886名接受CLL治疗的患者和123名未接受过治疗的患者。两组患者的平均年龄均接近63岁，其中大多数为男性。风险评分的使用率较低（74-76.9%的患者没有可用的评分）。Rai分期显示，未接受治疗的患者中大多数处于0期（60.6%），而接受治疗的患者则分布在各个分期中较为均匀。累积疾病评分量表（Cumulative Illness Rating Scale）显示，60.9%的接受治疗的患者评分≥6分，而未接受治疗的患者中这一比例为58.5%。荧光原位杂交（FISH）预测结果在41.2%的接受治疗的患者和56.9%的未接受治疗的患者中可用。细胞遗传学检测仅在18.7%的接受治疗的患者中进行了。化疗联合免疫治疗（CIT）是最常用的治疗方案，一线治疗的无进展生存期中位数为26.1个月（95%置信区间：13.8, 42.8个月）。20.2%的患者在一线治疗中使用了靶向疗法。CIT的一线治疗客观缓解率为53.2%（95%置信区间：49.5%, 57%），而靶向疗法的一线治疗客观缓解率为56.4%（95%置信区间：49.2%, 63.7%）。接受CIT治疗的患者不良事件发生率显著更高，住院时间更长，需要输血的情况也更多。
结论
这项全球性研究展示了CLL在不同地区的临床表现和结果的差异。尽管有大量获批的靶向疗法，但仍有相当数量的患者在诊断时已处于疾病晚期。
引言
慢性淋巴细胞白血病（CLL）是成人白血病中最常见的类型，在西方国家约占所有白血病的25-30% [1]。中东和北非（MENA）的数据表明，其发病率在每10万人中有1.8至4.6例 [2], [3], [4]。CLL主要影响老年人，诊断时的中位年龄约为70岁。男性患者的发病率高于女性，男女比例为约1.7:1 [5]。CLL的临床过程具有明显的异质性，从需要最少干预的惰性病例到需要立即治疗的侵袭性病例都有。尽管治疗手段有所进步，CLL仍然是一种无法治愈的疾病，给患者和医疗系统带来了重大挑战 [6], [7]。
然而，CLL的临床表现和进展情况会因地理和种族差异而显著不同。例如，在拉丁美洲，CLL的病程较为温和，发病年龄相对较年轻，东部合作肿瘤学组（ECOG PS）评分为0或1，且多为早期阶段（近三分之二的患者处于Binet A期和Rai 0或1期 [8], [9]。最近的数据还显示，中东和北非（MENA）的CLL患者发病年龄比西方患者更年轻，其中三分之二的患者处于Rai 0或1期；然而，MENA地区的患者合并症负担更重 [4], [10]。
过去十年中，CLL的治疗方案发生了显著变化，引入了布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂、BCL-2抑制剂和单克隆抗体等靶向疗法 [11]。当前的临床指南建议根据风险分层和细胞遗传学特征为CLL患者选择一线靶向疗法 [12]。尽管许多西方国家已将CLL的治疗重点转向靶向疗法，但在其他国家仍存在治疗实践的差异。拉丁美洲和亚洲的数据表明，化疗联合免疫治疗（CIT）仍是常用的治疗方案，即使对于具有高风险细胞遗传学特征的患者也是如此 [9], [13]。来自MENA地区的真实世界研究也得出了类似的结果，CIT是CLL患者最常用的治疗方案，而预后基因检测的开展较少 [4], [14]。
为了了解靶向疗法时代CLL治疗的国际差异，本研究旨在描述该地区CLL患者的临床特征、治疗途径和医疗资源利用情况（HCRU）。
材料与方法
已获得参与中心的机构审查委员会（IRBs）的伦理批准。除非当地IRB豁免了知情同意的要求，否则已从患者或其亲属/法定代理人处获得了知情同意（对于已故患者）。本报告的编写符合STROBE声明 [15] 的要求。
结果
共检索了1,041名患者的医疗记录。其中907名患者被纳入CLL治疗组，886名患者符合本次分析的纳入标准。TN组纳入了134名患者，其中123名患者被纳入本次分析（图1）。
讨论
CREEK研究旨在描述不同地区CLL的临床特征、治疗途径、结果和医疗资源利用情况（HCRU），以了解当前的治疗实践及其影响。
风险分层是CLL管理中的关键组成部分，有助于根据患者的个体风险特征选择最合适的治疗方案。大量证据表明，年龄、Rai分期等预后因素对治疗效果具有重要影响。
作者贡献声明
穆罕默德·萨姆拉（Mohamed Samra）：撰写、审阅与编辑、方法学、研究。米格尔·帕夫洛夫斯基（Miguel Pavlovsky）：撰写、审阅与编辑、方法学、研究。马卡雷娜·罗亚（Macarena Roa）：撰写、审阅与编辑、方法学、研究。弗朗西斯科·冈萨雷斯（Francisco Gonzalez）：撰写、审阅与编辑、方法学、研究。埃夫琳·蒙塔尼奥（Efreen Monta?o）：撰写、审阅与编辑、方法学、研究。维娜·塞尔瓦拉特南（Veena Selvaratnam）：撰写、审阅与编辑、方法学、研究。吴尚茹（Shang-Ju Wu）：撰写、审阅与编辑、方法学
利益冲突声明
作者声明以下可能被视为潜在利益冲突的财务利益/个人关系：艾哈迈德·阿尔赫拉伊吉（Ahmad Alhuraiji）表示获得了阿斯利康制药公司（AstraZeneca Pharmaceuticals LP）的财务支持。马卡雷娜·罗亚（Macarena Roa）与罗氏公司（Roche）存在关系，包括咨询或顾问服务、演讲费和差旅费用报销。马卡雷娜·罗亚（Macarena Roa）还与詹森制药公司（Janssen Pharmaceuticals Inc）存在关系，包括咨询或顾问服务及差旅费用报销。
