综述：目标产品概况：这是一种不可或缺的工具，用于推出差异化、以患者为中心且能够获得医保报销的医疗产品，以治疗物质使用障碍

《Drug Discovery Today》：Target product profile: An essential tool to deliver differentiated, patient-centered, and reimbursable medical products to treat substance use disorders

目标产品 profiles（TPPs）通过定义安全、疗效、可及性等属性，优化药物开发路径并降低失败风险。尽管在SUDs（物质使用障碍）中应用不足，TPPs可平衡监管可行性、临床需求与商业价值，如针对阿片类药物依赖的示例开发计划。

　　

作者：Tam Nguyen | Elena Koustova

美国国立卫生研究院下属的国家药物滥用研究所（NIDA），地址：31 Center Drive, Bethesda, MD 20892, USA

摘要

目标产品概况（Target Product Profiles, TPPs）通过明确针对特定疾病或需求的期望特性来指导医疗产品的开发。通过规定安全性、有效性、可用性、可及性和差异化，TPPs有助于优先分配资源、及早发现挑战并降低产品失败的风险。尽管在药物开发中很常见，但TPPs在物质使用障碍（Substance Use Disorders, SUDs）领域的应用相对较少。本文探讨了SUDs的TPPs应如何平衡监管可行性、临床相关性和商业可行性。我们提供了一个针对阿片类药物使用障碍的TPP示例，用于测试该产品在差异化及市场定位方面的表现，以便与现有疗法进行对比。TPPs不仅关注机制上的创新，还明确了产品的独特属性。精心设计的TPPs能够提高产品安全性、有效性、可及性、可报销性以及公平分配的可能性。

引言

目标产品概况（TPPs）已被广泛认为是指导医疗产品开发的有效策略。TPPs作为重要文件，详细说明了为解决特定疾病或医疗需求所需的产品特性。这一战略工具首次提出于1997年，旨在简化制药开发者或申办者与美国食品药品监督管理局（FDA）之间的沟通，以聚焦讨论并促进相互理解。¹ 2007年，FDA发布了关于药物TPPs的指导草案，重点关注药物标签内容和宣传声明（https://www.regulations.gov/document/FDA-2007-D-0256-0002）。除了最初的用途外，TPPs现在最常用于为药物制定开发路径，为开发者提供了一个清晰的框架，以便评估其研发方向。通过明确关键产品属性（如安全性、有效性、可用性、可及性和差异化），TPPs有助于优先分配资源，并通过确保研发工作符合市场需求和监管要求来降低产品失败风险。²

多项研究强调了TPPs使用的重要意义。从监管角度来看，将TPPs纳入监管申请文件可显著减少“拒绝受理”的情况，并大幅缩短新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）等关键监管节点的审批时间。³ 对2017–2024年美国国立药物滥用研究所（NIDA）小型企业奖项的分析显示，包含TPPs的药物开发项目获得非联邦投资的比例显著高于未包含TPPs的项目（分别为65%和39%），这证明了TPPs在提升项目对外部投资者吸引力方面的战略价值。此外，在产品开发早期阶段整合经济评估（例如根据TPPs标准评估价值主张）有助于系统地分析成本与临床结果之间的关系，从而增加产品成功引入医疗系统的机会。⁴ 研究表明，协作制定TPPs有助于开发出更适应用户需求的产品，提高其被接受度和在现有医疗实践中的整合程度。⁵ 最后，基于TPPs目前主要用于为产品制定开发路径的用途，它们在全球公共卫生领域也显示出巨大价值；在世界卫生组织的推动下，基于专家共识制定的TPPs促进了针对公共卫生需求的靶向疗法的统一开发方法（https://www.who.int/tools/target-product-profile-database），并影响了全球研发方向（https://iris.who.int/handle/10665/378216）。

章节摘录

TPPs在物质使用障碍中的应用

物质使用障碍（SUDs）是公共卫生领域亟需关注的领域。虽然已有针对尼古丁、酒精和阿片类药物成瘾的有效药物，但这些药物并非对所有人都有效，因此存在开发更先进药物的机会。此外，目前尚无FDA批准的针对甲基苯丙胺、可卡因或大麻使用障碍的药物治疗方法。⁶

研究表明，TPPs的应用在各个医疗领域的药物研发过程中能够提高效率和效果。

作者贡献声明

Tam Nguyen：撰写内容、审稿与编辑、概念构思。 Elena Koustova：撰写内容、审稿与编辑、概念构思。