智能手机应用程序在痉挛性共济失调患者远程治疗中的可行性：一项为期8周的PROSPAX长期研究

《Journal of Neurology》：Feasibility of a smartphone application for remote use in spastic ataxias: an 8-week long-term PROSPAX study

数字生物标志物在痉挛性共济失调（SPAX）居家监测中的应用研究。通过8周长期观察38名SPAX患者和10名健康对照，发现SPAX-app手指和手部任务完成率达92%，但步态和站立平衡任务仅分别完成47%和63%。高依从性（81%）显示可行性，但患者自评量表（PROM）早晚数据存在显著差异（p<0.01）。居家任务与临床评估结果高度相关，但PROM与 clinician-reported outcome measures（ClinROs）无显著关联。研究验证了SPAX-app在精细动作评估中的有效性，但对大运动功能评估存在局限，需更长期研究验证临床价值。

　　

摘要

背景

数字生物标志物在临床试验中显示出巨大的潜力，正逐渐成为痉挛性共济失调（SPAX）的疗效评估工具。然而，关于数字生物标志物在家庭环境中的表现的研究仍然有限。

目的

评估SPAX应用程序在临床试验中用于家庭监测的可行性、用户依从性、时间效应和学习效应，以及在不同环境下的稳定性。该应用程序包含四项任务，用于评估步态、站立平衡以及手指和手部运动，同时还包括一个患者自我报告的疗效评估工具（PROM）。

方法

我们对38名SPAX患者和10名健康对照组进行了为期8周的长期研究。受试者首先完成了SPAX应用程序中的PROM问卷，并在诊所内完成了一次任务测试。共济失调和痉挛的严重程度通过临床医生报告的疗效评估指标（ClinROs）进行评估。随后，受试者在家中每周早晚各完成一次这些任务并填写PROM问卷。

结果

SPAX应用程序在评估手指和手部运动方面的可行性很高（92%），但在评估步态（47%）和站立平衡（63%）方面的可行性较低。在能够完成这些任务的受试者中，依从性很高（81%）。通过PROM问卷在早晚两次评估之间发现了显著差异（p?

结论

SPAX应用程序是一种适用于SPAX远程评估的工具，在评估手指和手部运动方面具有较高的可行性，但在家庭环境中评估步态和站立平衡方面的可行性较低。时间效应和学习效应较小。需要开展更长期的研究来评估其临床意义。