将公平性更明确纳入澳大利亚卫生技术评估流程的实践考量与路径探索

《PharmacoEconomics》：Practical Considerations for Incorporating Equity More Explicitly in Australian Health Technology Assessment Processes

本文针对澳大利亚卫生技术评估(HTA)中公平性考量不足的问题，探讨了分布性成本效果分析(DCEA)、扩展成本效果分析(ECEA)、公平性权重、多标准决策分析(MCDA)等多种方法的应用可行性。研究指出，虽然这些方法能揭示新技术对成本效益分布及健康公平的影响，但需结合具体技术背景进行定制化分析，并融入现有的审慎决策框架，而非采用“一刀切”模式。该研究为HTA流程系统化整合公平性维度提供了重要实践指导。

　　

在全球范围内，随着人口老龄化、医疗技术进步以及经济增长放缓，各国的卫生预算正承受着越来越大的压力。在此背景下，卫生技术评估(Health Technology Assessment, HTA)作为一种评估医疗技术（包括药品、医疗器械和服务）成本效益的关键工具，对于指导公共资金如何合理分配至关重要。然而，传统的HTA流程主要聚焦于评估技术的平均成本效益，即效率，而往往忽视了另一个同样重要的维度——公平性。资助决策不仅关乎钱花得是否“值”，更深刻地影响着健康及其他社会结果在不同人群间的分布，可能缓解也可能加剧现有的不公平现象。在澳大利亚，负责推荐药品和医疗服务纳入公共补贴的两大核心HTA机构——药物福利咨询委员会(Pharmaceutical Benefits Advisory Committee, PBAC)和医疗服务咨询委员会(Medical Services Advisory Committee, MSAC)——在其官方指南中虽承认公平性是“较难量化的因素”并可在审议中考虑，但缺乏如何系统、明确地将其纳入经济评估的具体指导。这导致了对健康技术公平性影响的评估往往依赖于定性的、非结构化的委员会讨论，缺乏透明度和一致性，难以确保所有相关技术都得到公平的审视。

为了解决这一问题，发表在《PharmacoEconomics》上的这篇题为“Practical Considerations for Incorporating Equity More Explicitly in Australian Health Technology Assessment Processes”的文章，由悉尼大学的Anagha Killedar等学者撰写，旨在系统探讨如何将国际上日益发展的公平性评估方法应用于澳大利亚的HTA实践。研究人员并非简单地提倡直接套用某一种方法，而是深入分析了多种前沿方法（包括分布性成本效果分析(DCEA)、扩展成本效果分析(ECEA)、公平性权重、多标准决策分析(MCDA)、数学规划以及其他定量分析）在澳大利亚特定制度环境下的适用性、可行性及局限性。他们指出，尽管存在将这些方法融入现有HTA流程的机会，以更清晰地揭示新技术对成本（包括自付费用）和健康效益分布的影响、量化规范性公平关切对技术社会价值的影响、以及评估技术对非健康结局的影响，但生硬地要求所有评估采用统一的社会分组标准、固定的成本效果阈值或算法化决策模式，可能会适得其反，限制所生成证据的实用性。最终，研究主张应对所有新健康技术的公平性影响进行普遍评估，但应采取量身定制且透明化的路径，即根据具体技术的情境选择并论证所使用的特定公平性分析方法，并将其明确纳入现有的审慎决策过程。

为开展这项方法论探讨，研究人员主要依赖于对现有文献和方法的系统梳理与批判性分析，而非进行原始终端数据收集或实验。他们重点评估了各种公平性评估方法的核心构成、数据需求及其在澳大利亚语境下的现有基础（例如，澳大利亚在构建DCEA所需“基石”方面的进展），并结合了对澳大利亚HTA决策流程（特别是PBAC和MSAC的审议机制）的深入理解。研究还参考了近期关于HTA决策者观点的定性研究结果，以评估不同方法在实践中的可接受性。

分布性成本效果分析(DCEA)

DCEA是一种通过模拟干预措施的成本和结果在人群中的分布，计算其对健康不平等的影响，并评估成本效果与公平影响之间权衡的方法。文章分析了DCEA在澳大利亚应用的五个“基石”：社会劣势分类系统、基线健康的社会分布、健康机会成本的社会分布、公平性权重以及核心公平性指标。研究发现，澳大利亚在部分基石上已有初步探索（如已发布按教育、地区劣势和地理偏远程度划分的质量调整生命期望(QALE)估计值，以及针对收入、地理和土著身份的公平性权重初步估计），但在达成统一的社会分类共识和健康机会成本分布数据方面仍存空白。作者认为，在澳大利亚背景下，严格遵循所有“基石”作为DCEA应用前提既不可行也不合适，因为相关的社会特征因技术和情境而异。他们建议采取更灵活的方式，类似传统成本效果分析中选择视角和时间范围一样，基于具体资助决策的背景和可用数据做出分析决策，并进行充分的敏感性分析。

扩展成本效果分析(ECEA)

ECEA不仅考察健康结果的分布，还关注非健康结果（如财务风险保护）的分布。虽然ECEA常见于中低收入国家，但文章指出其在澳大利亚同样具有相关性，特别是在评估公共资助如何影响不同社会群体的自付费用方面。利用澳大利亚现有的大型关联管理数据，可以进行此类分析，为决策提供支持，尤其是在自付费用较高或公共补贴能显著减轻经济负担的医疗服务评估中。

公平性权重

公平性权重是通过偏好 elicitation 研究得出的权重，可应用于基于社会或疾病特征的结局或成本，以计算经公平性加权的增量成本效果比(ICER)，或应用于成本效果阈值。文章回顾了国际HTA机构（如英国）应用权重（如针对疾病严重程度）的经验教训，指出其可能引发争议且效果不一。对于澳大利亚，尽管已有针对某些社会群体的权重研究，但尚未在HTA中应用。作者强调了权重应用的挑战，包括权重值受受访者样本和决策情境影响大，以及其通常未考虑健康机会成本在不同群体间的差异分布，这可能带来偏差。

多标准决策分析(MCDA)

MCDA将成本效果、公平性等多个标准分开考量，并可通过算法整合标准特定偏好。表面上看，这与澳大利亚HTA机构审议多标准的方法相似。然而，文章基于对澳大利亚决策者的定性研究指出，采用评分算法的MCDA可能因其简化性和不灵活性而难以被接受，决策者更倾向于基于具体情境的个案审议，担心算法化会导致申请人“钻制度空子”。

数学规划

数学规划通过设置约束条件（如确保特定条件患者至少获得一种治疗）来求解在满足公平目标下最大化健康结果的资源分配方案。文章认为，该方法在澳大利亚HTA中的应用可能受限，因为PBAC和MSAC的决策实施（通过药品福利计划(PBS)、国家免疫计划或医疗服务福利计划(MBS)列表）受到法律程序约束，难以精细调控不同人口群体的使用率。数学规划可能更适用于实施方式更灵活的更广泛卫生政策背景。

其他定量分析

文章还探讨了不依赖于社会分组的整体健康分布影响评估方法，如健康基尼指数(Health Gini Index)，该指数衡量健康分布的总体不平等程度，能综合反映多种社会因素造成的健康不平等。此外，将非健康结局（如对残疾支持服务、教育成果或刑事司法系统的影响）纳入经济评价，有助于更全面地评估某些健康技术（如针对神经发育状况的技术）的价值，这些技术在仅考虑直接健康结局时可能成本效果不佳。

综上所述，该研究系统地评估了将多种公平性评估方法整合进澳大利亚HTA流程的潜力和挑战。其核心结论是，公平性考量应成为所有HTA评估的必备环节，但实现这一目标的最佳路径并非强制推行一套统一的、僵化的方法。相反，研究人员强烈主张一种“情境化”和“透明化”的路径。这意味着，针对特定健康技术所选择的公平性分析方法（无论是DCEA、ECEA的一部分，还是其他定量评估）必须与该项技术本身的特点、其所针对的健康问题以及可能影响的公平性维度紧密相关。分析决策需要有充分的理由，相关的假设必须透明，并且分析结果应作为明确的信息输入，融入到PBAC和MSAC现有的审慎审议机制中。

这项研究的重要意义在于，它为正处于改革中的澳大利亚HTA体系提供了及时且务实的指导。它没有回避在复杂决策环境中推行公平性定量评估所面临的现实困难，而是提出了一个既强调普遍评估原则，又尊重具体情境差异的可行框架。这不仅有助于推动澳大利亚HTA实践向更加公平、透明和负责任的方向发展，也为其他拥有类似全民医保和审慎决策传统的国家提供了宝贵的借鉴。最终，通过更系统地将公平性纳入评估，HTA决策可以更好地服务于公共卫生目标，更有效地识别和减少健康不平等，确保公共资金的投资能够惠及所有公民，尤其是那些最需要帮助的弱势群体。