根据APOLLO试验的结果，与标准的ATRA加蒽环类药物化疗方案相比，接受全反式维甲酸（ATRA）和三氧化二砷（ATO）联合治疗的高风险急性早幼粒细胞白血病（APL）患者的无事件生存期（EFS）显著延长。
ATRA加蒽环类药物化疗曾被认为是APL患者的标准治疗方案。APL是一种罕见且侵袭性强的白血病亚型，约占急性髓系白血病患者的5%–15%。不幸的是，接受这种联合治疗的患者中有15%至30%会出现对ATRA的耐药性，而且所有患者因使用蒽环类药物而面临更高的继发性恶性肿瘤和心血管并发症风险。
对于非高风险APL患者（定义为诊断时白细胞计数≤10×10^9/L），ATRA-ATO联合治疗方案被证明能提高生存率并降低复发率。
III期APOLLO试验旨在评估这种联合治疗方案在高风险患者中的疗效。
APOLLO试验纳入了133名新诊断的高风险APL患者，他们被随机分配到ATRA-ATO组或ATRA加化疗组。主要终点是2年时的EFS。由于COVID-19大流行期间招募速度缓慢，该研究于2022年8月提前终止。
尽管研究提前终止，但在中位随访3年的时间内，ATRA-ATO组患者的2年EFS显著高于ATRA加化疗组（88% vs 71%；风险比0.4；95%置信区间0.17–0.92）。
在诱导治疗周期后，仅17%的ATRA-ATO组患者和23%的ATRA加化疗组患者实现了微小残留病（MRD）阴性；这表明APL患者的深度MRD阴性缓解通常需要数月时间。在MRD阴性后中位时间为7.8个月和12.1个月时，ATRA-ATO组患者的分子复发率为1.5%，而ATRA加化疗组为12.3%（p = 0.014）。
ATRA-ATO组（32%）患者出现严重的治疗相关不良事件，而ATRA加化疗组（68%）患者则较少出现不良事件（p < 0.01）。
基于这些结果，由德国德累斯顿卡尔·古斯塔夫·卡鲁斯大学医院和德累斯顿工业大学的血液学家Uwe Platzbecker博士领导的研究人员得出结论，APOLLO试验中使用的方案应“成为新诊断的高风险APL患者的新标准治疗方案”。
德克萨斯州休斯顿德克萨斯大学MD安德森癌症中心癌症医学部门的教授Courtney D. DiNardo博士对此结果表示赞同。
DiNardo博士说：“ATRA-ATO组更优的EFS和较低的毒性进一步证实了先前合作组试验中关于标准风险疾病的数据，证明ATRA-ATO是所有新诊断APL患者的最佳治疗方案。”
