一种用于预测成人皮肌炎患者恶性疾病的新型工具

《JAMA Dermatology》：A Novel Tool for Predicting Malignant Disease in Adult Patients With Dermatomyositis

本研究开发并验证了TIP-CA预测模型，用于评估皮肌炎（DM）成人患者并发癌症的风险。通过多中心回顾性队列研究（2015-2022），纳入546例DM或临床意义不明显的DM患者，发现抗TIF1-γ抗体、间质性肺病、皮损异色症、DM亚型及贫血等5项临床指标与癌症相关。模型AUC达0.809（推导队列）和0.808（验证队列），能有效分层患者癌症风险，指导精准筛查。

　　

关键点

问题： 临床医生如何高效地识别出同时患有癌症的高风险成人皮肌炎（DM）患者？

研究结果： 在这项针对546名DM患者或临床表现为肌病性DM的成年人的队列研究中，发现了5个与并发癌症显著相关的因素，包括抗转录中介因子1-γ抗体、间质性肺病、异色性皮病、DM亚型以及贫血。这些因素被用于构建TIP-CA预测模型，该模型表现出优异的性能：得分越高（4-5分），表明患者患癌症的概率显著增加。

意义： 这种对临床医生友好的工具整合了多学科数据，并应用了机器学习技术，提升了基于关联性的癌症筛查效果及其在各种临床环境中的适用性，有望改善DM患者的早期发现和治疗效果。

摘要

重要性： 癌症是皮肌炎（DM）的一种危及生命的并发症，对患者死亡率有显著影响。亟需一种经过验证的基于关联性的工具来优化癌症的早期发现并减少诊断延误。

目的： 开发并验证一种用于预测DM患者患癌症可能性的实用模型。

研究设计、地点和参与者： 本研究为回顾性多中心队列研究，研究对象为DM患者或临床表现为肌病性DM的成年人。参与者来自瑞金医院皮肤科（训练队列）和仁济医院风湿科（验证队列），时间跨度为2015年至2022年。模型开发和验证采用了多变量逻辑回归和机器学习技术，分析工作于2024年完成。

暴露因素： DM和临床表现为肌病性DM。

主要结果和评估指标： 主要结局指标是DM患者是否发生癌症。模型性能通过曲线下面积（AUC）来评估预测准确性。

结果： 共纳入546名DM患者或临床表现为肌病性DM的成年人，平均年龄为49.8岁（标准差14.2岁），其中男性166人（30.4%），女性380人（69.6%）。基于与并发癌症显著相关的5个因素构建了TIP-CA模型：抗转录中介因子1-γ（TIF1-γ）抗体（阳性记为1分，阴性记为0分）、间质性肺病（存在记为-1分，不存在记为0分）、异色性皮病（存在记为1分，不存在记为0分）、DM亚型（DM类型记为1分，临床表现为肌病性DM记为0分）以及贫血（存在记为1分，不存在记为0分）。该模型具有较好的区分能力，在训练队列和验证队列中的AUC分别为0.809和0.808。

结论和相关性： 该队列研究显示，TIP-CA模型能够利用常规可获得的临床数据有效分层评估DM患者的癌症风险。通过整合多学科患者数据并运用机器学习技术，该模型减少了诊断偏差。该模型有望指导临床医生实施针对性的癌症筛查策略，从而改善患者的治疗效果。