自适应约束加权估计方法：用于整合多种外部信息源

《Pharmaceutical Statistics》：Adaptive Constrained Weighted Estimation for Incorporating Multiple External Information Sources

本研究提出一种基于约束加权最大似然估计的频率学派方法，通过有效样本量概念整合多外部数据源信息，有效管理异质性，同时精确控制名义水平的功效和I类错误率。该方法无需预先设定调优参数，通过动态优化各外部数据源的权重实现自适应加权，模拟和实际案例验证表明其优于现有方法且更具鲁棒性。

　　

摘要

人们对在临床试验中结合并发控制数据的混合控制方法越来越感兴趣。本研究提出了一种基于约束加权最大似然估计的频率主义方法，并引入了“有效样本量”的概念，以便从多个外部来源获取信息。该方法能够处理不同信息源之间的异质性，同时确保在所有信息源可比较的情况下，功效和第一类错误率能够被精确控制在预设的水平。该方法不需要预先指定调整参数；相反，分配给每个外部信息源的权重会动态优化。通过模拟实验，本研究评估了所提出方法在不同场景下的运行特性，并通过数值示例以及应用于临床试验数据的方式展示了其加权行为。模拟结果表明，该方法优于现有方法，并在许多情况下表现出更强的鲁棒性。此外，数值示例和应用案例表明，该方法能够在保持有效样本量处于预设目标水平的同时实现自适应加权。

利益冲突

作者声明没有利益冲突。

数据可用性声明

本研究包含两种类型的数据：(1) 模拟数据：所有模拟数据集均由作者使用蒙特卡洛模拟生成，用于评估所提出方法的统计性能。这些数据可以通过R代码完全重现，该代码可在[https://github.com/ktakahashi1/ACWE-normal]公开获取。(2) 真实数据：为了说明所提出方法的实际应用，我们使用了来自先前发表研究的七组数据：数据集1[21]（数值结果已在文中报告），数据集2-7：汇总统计信息来自R包“RBesT”（R贝叶斯证据综合工具），可在https://cran.r-project.org/web/packages/RBesT/index.html获取。“RBesT”包的文档引用了Hueber等人（2012年）的研究作为数据来源。在该研究中，Hueber等人参考并分析了以下六项研究[22-27]的数据。这些原始出版物以图形形式展示了结果，但未在文中提供数值汇总统计信息。我们使用了“RBesT”包中包含的数值数据。“RBesT”包的开发者是否参与了这些原始研究尚不清楚。详情请参阅手稿。