晚期与转移性癌症幸存者研究资助趋势分析：美国国立卫生研究院2021-2024年项目组合更新

《Journal of Cancer Survivorship》：Re-examining survivorship research for people living with advanced and metastatic cancers: A portfolio analysis update of National Institutes of Health-funded grants

【编辑推荐】为应对晚期/转移性癌症幸存者激增带来的未满足需求，美国国家癌症研究所(NCI)将相关研究列为优先领域。本研究通过文本挖掘算法对NIH 2021-2024财年新资助的63个项目进行组合分析，发现资助数量从2021年的9项显著增长至2024年的25项，主要聚焦乳腺癌(22.2%)、前列腺癌(15.9%)和肺癌(15.9%)的急性毒性(33.3%)与远期效应(33.3%)研究。值得注意的是，财务毒性等关键领域仍存在研究空白，该成果为优化幸存者照护提供了重要政策依据。

　　

随着医疗技术的进步，越来越多的癌症患者能够长期带病生存，其中晚期和转移性癌症幸存者群体正以前所未有的速度扩大。据统计，美国现有约1860万癌症幸存者，其中超过69.3万人正带着最常见的转移性癌症生活。这些患者虽然生命得以延续，却面临着独特的生存挑战：持续的身体和心理症状、沉重的经济负担、照护者的压力，以及挥之不去的预后不确定性。然而，这个日益壮大的群体其系统性的生存需求尚未得到充分研究和解决。

在这一背景下，美国国家癌症研究所(NCI)于2020年将晚期和转移性癌症幸存者研究确定为优先领域。为了解该领域的科研投入现状，研究人员对美国国立卫生研究院(NIH)2021-2024财年新资助的相关项目进行了全面分析。这项发表在《Journal of Cancer Survivorship》上的研究揭示了该领域科研资助的最新趋势和存在的空白。

为全面评估研究进展，研究团队采用文本挖掘算法从NIH研究、条件和疾病分类(RCDC)系统中筛选与幸存者相关的术语，对2021-2024财年新资助的科研项目(R系列、U01和P01项目)进行识别。两名合著者独立审查每个项目的标题、摘要和具体目标，确定其是否属于晚期/转移性癌症幸存者研究范畴。研究人员随后对项目特征进行双重编码，包括资助机制、研究设计、癌症类型、主要焦点和主要结局指标。为确保分析针对性，研究排除了关注早期癌症或包含所有癌症分期的项目，以及专注于临终关怀、肿瘤进展或仅以总生存期为结局的研究。

分析结果显示，2021-2024年间共有63个项目符合纳入标准，资助数量呈现显著增长趋势，从2021年的9项增加到2024年的25项。

资助机构与机制特征

这些项目由7个NIH研究所资助，其中国家癌症研究所(NCI)占主导地位(85.7%)。资助机制以R01(61.9%)和R21(20.6%)为主，超过一半的项目(50.8%)通过研究者发起的机会提交。值得注意的是，42.9%的项目采用多首席研究员(MPI)模式，在符合条件的43个项目中，16.3%由早期研究者(ESI)领导。

研究人群特征

73.0%的研究同时包含男性和女性参与者。研究涉及的主要癌症类型包括乳腺癌(22.2%)、任何癌症(17.5%)、肺癌(15.9%)、前列腺癌(15.9%)和实体瘤(15.9%)。相对较少关注的癌症类型包括头颈癌、脑癌、膀胱癌和骨髓瘤(各3.2%)以及胸腺瘤(1.6%)。15.9%的项目包含照护者，6.3%专注于老年幸存者，6.3%包含医疗保健提供者。

研究设计与焦点领域

54.0%的项目为干预性研究，其中91.2%为随机对照试验(RCT)。根据NCI癌症幸存者办公室对幸存者研究的分类，主要研究焦点集中在急性心理或生理毒性(33.3%)和癌症及其治疗的晚期或长期效应(33.3%)。其他焦点包括照护提供(22.2%)和方法学(11.1%)。具体研究主题方面，症状管理(22.2%)、检查转移幸存者的生理或心理结局(14.3%)、姑息治疗(12.7%)和心理社会支持(12.7%)为主要方向。主要结局指标包括心理社会结局(如痛苦、抑郁、焦虑)(28.6%)、生理结局(如疼痛、疲劳)(27.0%)和医疗资源利用(15.9%)。

本研究通过系统分析揭示了晚期和转移性癌症幸存者研究领域的显著进展。与2020年仅包含25个活跃项目的分析相比，2021-2024年间新资助项目数量增加至63个，表明该领域科研投入的快速增长。特别值得注意的是，一半项目通过针对性资助机会提交，说明增长不仅限于专门的申请指南(RFA)所资助的8个项目。

当前项目开始解决先前发现的科研空白，包括针对免疫治疗和嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)治疗患者的观察性研究，以及管理症状和支持心理需求的干预研究。此外，关注晚期/转移性癌症照护者的研究数量也有所增加，对这一常需长期照护的群体至关重要。

然而，重要领域仍研究不足。例如，如何在电子健康记录(EHR)和注册数据中有效识别晚期/转移性癌症患者仍是方法学挑战，需要更多人工智能(AI)创新方法的应用。幸存者照护模式的开发和测试，包括对共存疾病的初级保健整合，仍有迫切需求。财务毒性和就业问题对幸存者和照护者的影响在研究中也明显缺失。此外，理解和帮助缓解晚期癌症相关的不确定性，包括幸存者、照护者和提供者之间常不一致的预后理解和预期，亟需更多研究关注。

尽管存在某些局限性，如排除了非专门针对晚期/转移性癌症的项目、NIH以外的资助机构项目以及临床试验网络中的嵌入式研究，但本研究清晰地表明：尽管针对晚期和转移性癌症幸存者需求的研究资助显著增加，但关键空白领域依然存在。随着这一人群的持续增长，资助创新研究以解决他们的需求，最终改善其照护和结局变得愈发重要。这项研究为科研政策制定者和研究者指明了未来努力的方向，特别是照护提供模式、财务困难与就业以及预后不确定性等领域亟待加强。幸存者作为研究团队的关键成员参与所有研究阶段，将是确保直接解决这一群体实际需求的重要保证。