单剂量与双剂量利妥昔单抗在治疗儿童难治性肾病综合征中的疗效比较：一项回顾性研究

《Pediatric Nephrology》：Comparison of efficacy of single-dose and double-dose rituximab in the treatment of refractory nephrotic syndrome in children: a retrospective study

利妥昔单抗单次与双次剂量在儿童频繁复发/激素依赖性肾病综合征中疗效相当，随访12个月复发率及糖皮质激素用量无显著差异，单次方案可降低成本。

　　

摘要

背景

本研究旨在比较单剂量与双剂量利妥昔单抗（RTX）治疗方案在频繁复发/依赖类固醇的肾病综合征（FRNS/SDNS）儿童患者中的疗效。

方法

这项回顾性研究分析了2020年1月至2024年11月期间在广州市第一人民医院接受治疗的53名FRNS/SDNS患儿。患者分别接受单剂量（n=36，第0个月进行1次RTX输注）或双剂量（n=17，第0个月和第3个月各进行1次RTX输注，剂量为375 mg/m2，单次最大剂量500 mg）RTX治疗。RTX的给药方案是根据疾病严重程度、社会经济因素和医生的用药偏好来决定的，而非通过随机化分配。部分患者同时接受泼尼松、霉酚酸酯和他克莫司的基线治疗。两组患者均经历了类固醇逐渐减量的过程，并至少接受了6个月的随访，其中45名患者完成了12个月的随访。主要评估指标是复发频率和累积泼尼松使用量。

结果

在6个月和12个月的随访中，单剂量组与双剂量组的复发率没有差异（6个月时分别为31%（11/36）vs 47%（8/17）；12个月时分别为36%（13/36）vs 53%（9/17）。此外，在12个月的随访中，两组患者的年复发频率（0.7±1.1次/年 vs 1.0±1.2次/年）或累积泼尼松使用量（0.21±0.12 mg/(kg·d) vs 0.22±0.14 mg/(kg·d)）也没有差异。Kaplan–Meier分析显示两组之间的无复发生存率没有差异（对数秩检验，χ2=2.561，P=0.110）。在6个月时，单剂量组中有19%（7/36）的患者和双剂量组中有24%（4/17）的患者CD19+B细胞被清除（<1%）。两组均未出现严重不良事件。

结论

单剂量和双剂量RTX治疗方案在维持儿童FRNS/SDNS患者12个月内的缓解状态方面具有相当的疗效。延长给药间隔的双剂量方案并未带来显著的临床优势，这表明单剂量方案可能已足够实现治疗目标，同时还能降低治疗成本。

图形摘要

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