全国多中心回顾性研究：儿童髓母细胞瘤挽救性治疗的经验（加拿大案例）

《Child's Nervous System》：National multicentered retrospective review of salvage therapy for pediatric medulloblastoma: a Canadian experience

儿童难治性或复发性髓母细胞瘤预后极差，死亡率为34.8%，复发后生存期短。研究纳入135例病例，平均确诊年龄7.09岁，男性占64.4%。局部复发占55.3%，首次复发平均诊断时间17.55个月， salvage治疗反应及首次手术是否取活检与死亡率独立相关。随访中位时间83.17个月，主要死因是疾病进展或并发症。

　　

摘要

背景

目前尚未确定针对难治性或复发性儿童脑肿瘤的有效挽救性治疗策略。

方法

对2000年至2021年间在加拿大5家学术性儿科神经外科中心被诊断为难治性或复发性髓母细胞瘤的135名儿童进行了全国性回顾性研究。

结果

诊断时的平均年龄为7.09岁（标准差4.37岁），男性占多数（64.4%），其中17.8%的儿童年龄在3岁以下。大多数肿瘤的组织学类型为经典型髓母细胞瘤。超过三分之一的儿童在辅助治疗期间或治疗后出现疾病进展，平均无病间隔时间为17.55个月（标准差4.04个月）。大多数儿童出现局部疾病进展（55.3%），超过30%的儿童因疾病进展而死亡（n = 47，34.8%）。首次复发的平均年龄为10.85岁（标准差7.10岁），平均在诊断后17.55个月（标准差9.76个月）被发现。在撰写本文时，大多数疾病进展的儿童已经去世。从首次复发到第二次复发再到死亡的平均时间分别为27.19个月（标准差36.17个月）和9.93个月（11.92个月）。最常见的死因是疾病进展，其次是医疗并发症。对挽救性治疗的初始反应、复发情况以及初次手术时的活检结果与死亡率具有独立相关性。这些儿童的平均随访时间为83.17个月（标准差54.15个月）。

结论

尽管接受了挽救性治疗，儿童髓母细胞瘤在初次治疗后出现复发仍预后极差，这表明亟需进一步的研究和治疗手段的开发。