Cenobamate在难治性癫痫儿科患者中的安全性和有效性

《Pediatric Neurology》：Safety and Effectiveness of Cenobamate in Pediatric Patients with Treatment-Resistant Epilepsy

抗癫痫药物 cenobamate 在儿童治疗抵抗性癫痫中的有效性及安全性研究显示，31 例患者中52% achieve 75-100% 发作减少，中位数减少率80%，常见副作用为嗜睡（32.3%），剂量调整合理且可减少联合用药数量。

　　

玛格丽特·卡斯巴里安（Margaret Kasbarian）| 哈里森·程（Harrison Cheng）| 贾达·范（Jada Phan）| 特洛伊·泽尔（Troy Zeier）| 杰西卡·比（Jessica Bee）| 杰奎琳·L·赖特（Jacklyn L. Wright）| 詹娜·A·蒋（Jenna A. Chiang）| 阿斯里·尤利亚蒂（Asri Yuliati）

洛杉矶儿童医院药学部，日落大道4650号，加利福尼亚州洛杉矶市90027-601

摘要

引言

塞诺巴梅特（Cenobamate）是一种抗癫痫药物（ASM），用于治疗18岁及以上成年人的局灶性发作。尽管目前该药物在儿童和青少年中的使用属于超说明书用药，但其儿科应用潜力巨大。研究表明，对于难治性局灶性癫痫患者，该药物可显著降低癫痫发作频率，中位减少幅度可达65%。

方法

本研究旨在探讨塞诺巴梅特作为辅助抗癫痫药物在18岁以下癫痫患者中的疗效和安全性。主要目标是通过评估癫痫发作频率的变化来评价其疗效；次要终点包括药物不良反应（ADRs）和药物剂量。数据采用描述性统计方法进行分析，包括平均值、标准差、中位数、四分位数范围及百分比。

结果

在31名患者中，52%的患者癫痫发作频率减少了75%-100%，16%的患者减少了50%-75%，13%的患者减少了25%-50%，19%的患者癫痫发作频率没有变化或有所增加。这些结果表明，塞诺巴梅特的中位癫痫发作频率降低率为80%。最常见的不良反应是嗜睡（32.3%），其次是攻击性行为和其他情绪变化。中位维持剂量为150毫克；体重低于50公斤的患者中位剂量为137.5毫克/天（5.2毫克/公斤/天）。值得注意的是，这些患者在开始使用塞诺巴梅特之前通常同时使用五种抗癫痫药物，而使用塞诺巴梅特后药物种类减少到了两种，这表明该药物可能有助于简化治疗方案。

结论

我们的研究表明，将塞诺巴梅特作为辅助疗法用于难治性癫痫的儿科患者是安全有效的，能够降低癫痫发作频率并改善癫痫控制情况。

部分内容摘录

引言：

在美国，约有45万名儿童患有癫痫，患病率为0.6%。¹尽管接受了至少两种抗癫痫药物治疗，仍有三分之一的儿童癫痫发作未能得到控制。²这些患者面临更早死亡、认知发育不良以及整体生活质量下降的风险。³虽然许多FDA批准的抗癫痫药物适用于特定类型的儿童癫痫，但仅依靠多药治疗难以实现完全无发作的情况。

研究设计与研究对象：

本研究回顾性分析了2023年1月1日至2024年6月20日期间所有关于塞诺巴梅特的用药记录。研究对象为所有18岁以下且至少接受过一次塞诺巴梅特治疗的患者。其中，在洛杉矶儿童医院（CHLA）建立治疗关系但在外院开始使用塞诺巴梅特治疗或后续随访丢失的患者被排除在外。这些措施旨在全面了解相关的治疗方案。

结果：

最终分析纳入了31名患者。最终研究人群的基本信息见表1。样本中男女比例相当，其中61.3%的患者为西班牙裔。开始使用塞诺巴梅特时的中位年龄为14.2岁[10.6, 16.3岁]。所有患者均被诊断为局灶性癫痫，这与塞诺巴梅特的成人适应症一致。未考虑其他类型的癫痫。

讨论：

通过对31名患者的电子病历（EMR）进行回顾，评估了塞诺巴梅特在难治性癫痫儿科患者中的疗效和安全性。结果显示，将塞诺巴梅特作为辅助疗法使用可有效降低癫痫发作频率并改善癫痫控制情况。中位癫痫发作频率降低率为80%。

结论：

总体而言，本研究证明将塞诺巴梅特作为辅助疗法用于难治性癫痫的儿科患者是安全有效的，能够降低癫痫发作频率并改善癫痫控制。这项回顾性分析支持了先前关于塞诺巴梅特在儿科患者中应用潜力的研究，并提供了来自更多样化人群的更大样本量。

作者贡献：

研究设计与结果解读：哈里森·程（Harrison Cheng）、玛格丽特·卡斯巴里安（Margaret Kasbarian）、贾达·范（Jada Phan）、特洛伊·泽尔（Troy Zeier）、詹娜·A·蒋（Jenna A. Chiang）、杰西卡·比（Jessica Bee）和阿斯里·尤利亚蒂（Asri Yuliati）。数据收集：哈里森·程（Harrison Cheng）、玛格丽特·卡斯巴里安（Margaret Kasbarian）、贾达·范（Jada Phan）、詹娜·A·蒋（Jenna A. Chiang）、杰西卡·比（Jessica Bee）和阿斯里·尤利亚蒂（Asri Yuliati）。手稿撰写与编辑：哈里森·程（Harrison Cheng）、玛格丽特·卡斯巴里安（Margaret Kasbarian）、贾达·范（Jada Phan）、詹娜·A·蒋（Jenna A. Chiang）、杰西卡·比（Jessica Bee）和阿斯里·尤利亚蒂（Asri Yuliati）。

数据获取说明

如需获取支持本研究结果的数据，可向通讯作者提出合理请求。

资金信息

本研究未获得任何公共、商业或非营利机构的资助。

利益声明

? 作者声明没有已知的可能影响本文研究的财务利益或个人关系。

? 作者声明以下可能被视为潜在利益冲突的财务利益/个人关系：

致谢

作者感谢护理与跨专业研究研究所（Institute for Nursing and Interprofessional Research）提供的编辑支持。