综述：儿科领域生物类似药应用的考量：一项综述性研究

《Pharmaceutical Medicine》：Considerations for Biosimilar Adoption in Pediatrics: A Scoping Review

生物类似药儿童应用研究：揭示临床证据不足、监管机制不完善等核心问题，提出加强儿科临床试验、建立药品可及性评估体系等政策建议。

　　

摘要

背景

随着生物制剂的适应症不断增加以及专利到期，生物类似药的市场扩张机会也随之增加；然而，生物类似药在儿童中的使用进度仍落后于成人。目前关于生物类似药在儿科应用的临床证据有限，这引发了对其安全性和有效性的担忧。本综述旨在识别与儿科领域生物类似药采用相关的主题，以期为加拿大及国际上的儿科医疗机构提供决策参考。

方法

对与儿科相关的学术文献和灰色文献进行了回顾。检索了OVID Medline、Embase和国际药物摘要（International Pharmaceutical Abstracts）数据库中从数据库建立至今（截至2024年9月20日）的相关资料。同时，还查阅了国际主要监管机构和健康技术评估（HTA）机构以及受生物类似药影响的专业组织的官方网站。纳入的研究需涉及儿科相关内容，并探讨了机构在生物类似药使用方面的决策考虑因素。排除了从监管方、支付方或行业角度撰写的研究、非英文文献以及仅关注非儿科适应症的研究。从纳入的研究中提取了研究特征、患者特征及生物类似药的类型。总结这些研究的目标、主要发现和建议，以确定初步主题，并在与其他利益相关者的协商中进一步完善这些主题。

结果

共纳入35篇文献，其中26篇专门针对儿科领域或涉及儿科内容；另外9篇虽未直接针对儿科，但包含适用于成人和儿科的通用主题。研究结果被归纳为14个主题，分为两大类。实质性原则包括临床试验证据、实际应用经验、监管批准、成本与可负担性、供应保障、剂型适用性、社会价值观和健康风险。程序性原则包括审批机构和利益相关者代表参与、互换性、库存管理、计算机化医师医嘱录入（CPOE）系统的建立与维护、教育培训以及随访监测。这些主题对儿科机构决策的影响为制定生物类似药在儿科应用的政策框架提供了依据。

结论

研究发现，儿科生物类似药的采用存在关键的健康系统差距。行业需要在产品开发阶段进行充分的儿科疗效和安全性研究。持续完善药物监测系统和患者登记系统对于生成更多关于生物类似药互换性的实际应用证据、验证其在儿科非标签适应症上的应用效果以及提升患者和医疗提供者的信心至关重要。

背景

随着生物制剂的适应症不断增加以及专利到期，生物类似药的市场扩张机会也随之增加；然而，生物类似药在儿童中的使用进度仍落后于成人。目前关于生物类似药在儿科应用的临床证据有限，这引发了对其安全性和有效性的担忧。本综述旨在识别与儿科领域生物类似药采用相关的主题，以期为加拿大及国际上的儿科医疗机构提供决策参考。

方法

对与儿科相关的学术文献和灰色文献进行了回顾。检索了OVID Medline、Embase和国际药物摘要（International Pharmaceutical Abstracts）数据库中从数据库建立至今（截至2024年9月20日）的相关资料。同时，还查阅了国际主要监管机构和健康技术评估（HTA）机构以及受生物类似药影响的专业组织的官方网站。纳入的研究需涉及儿科相关内容，并探讨了机构在生物类似药使用方面的决策考虑因素。排除从监管方、支付方或行业角度撰写的研究、非英文文献以及仅关注非儿科适应症的研究。从纳入的研究中提取了研究特征、患者特征及生物类似药的类型。总结这些研究的目标、主要发现和建议，以确定初步主题，并在与其他利益相关者的协商中进一步完善这些主题。

结果

共纳入35篇文献，其中26篇专门针对儿科领域或涉及儿科内容；另外9篇虽未直接针对儿科，但包含适用于成人和儿科的通用主题。研究结果被归纳为14个主题，分为两大类。实质性原则包括临床试验证据、实际应用经验、监管批准、成本与可负担性、供应保障、剂型适用性、社会价值观和健康风险。程序性原则包括审批机构和利益相关者代表参与、互换性、库存管理、计算机化医师医嘱录入（CPOE）系统的建立与维护、教育培训以及随访监测。这些主题对儿科机构决策的影响为制定生物类似药在儿科应用的政策框架提供了依据。

结论

研究发现，儿科生物类似药的采用存在关键的健康系统差距。行业需要在产品开发阶段进行充分的儿科疗效和安全性研究。持续完善药物监测系统和患者登记系统对于生成更多关于生物类似药互换性的实际应用证据、验证其在儿科非标签适应症上的应用效果以及提升患者和医疗提供者的信心至关重要。