利用多机构儿科医疗体系来研究儿童新发狼疮性肾炎的诱导治疗方案

《Pediatric Nephrology》：Using a multi-institutional pediatric learning health system to characterize induction therapy for incident lupus nephritis in children

儿童狼疮性肾炎诱导治疗分析：基于美国国家学习健康系统的研究显示，85%患者使用糖皮质激素，61.6%使用抗代谢药（如霉酚酸酯），13.7%使用生物制剂（利妥昔单抗、贝利木单抗），21%使用细胞毒性药物（环磷酰胺）。抗代谢药是糖皮质激素外的首选治疗，生物制剂多作为二线用药。该成果为儿童狼疮性肾炎的临床试验设计提供了重要数据支撑。

　　

摘要

背景

儿童期发病的系统性红斑狼疮（SLE）与成人期发病的SLE相比具有独特的挑战，表现为更高的肾脏受累率、组织损伤率和死亡率。尽管如此，关于免疫调节疗法（尤其是针对狼疮性肾炎（LN））在儿童人群中的疗效数据仍然有限。我们利用美国的一个国家级学习健康系统来描述儿童LN患者的诱导治疗情况。

方法

我们使用了一个先前经过验证的LN病例发现算法来识别患者。索引日期是指首次LN诊断代码出现的日期或首次肾脏活检的日期，以较早者为准。诱导治疗药物包括皮质类固醇（静脉注射和口服）、细胞毒性药物（环磷酰胺，静脉注射）、免疫抑制剂（霉酚酸酯、霉酚酸）和生物制剂（利妥昔单抗、贝利木单抗）。

结果

共识别出575名LN患儿。入组时的中位年龄为15.1岁，78.6%的患儿有肾脏活检的证据，56.3%的患儿在索引日期后的6个月内至少接受了一种非皮质类固醇免疫抑制药物。诱导治疗期间开具或使用的药物包括：皮质类固醇（85%）、免疫抑制剂（61.6%）、生物制剂（13.7%）和细胞毒性药物（21%）。在未开具或使用皮质类固醇但开具了其他免疫抑制药物的15%患儿中，100%使用了免疫抑制剂。最常见的第一种非皮质类固醇药物是免疫抑制剂（61.6%）、细胞毒性药物（21%）和生物制剂（13.7%），而生物制剂是最常见的二线治疗药物。

结论

我们利用了一种经过验证的、敏感且特异性的计算表型来识别患有LN的儿童和青少年，并随后对其诱导治疗方案进行了分析，这是设计未来实用临床试验的关键第一步。

图形摘要

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