隆德先进疗法模型：整合三方协作加速细胞与基因治疗转化的创新路径

《Molecular Therapy Methods & Clinical Development》：The Advanced Therapies model of Lund an integrated approach to accelerate access for many patients

本文推荐隆德先进疗法模型（Advanced Therapies model of Lund），该研究针对细胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy）从实验室到临床转化过程中存在的系统性低效和跨部门协作不足问题，提出了一种整合大学、医院和产业创新联盟（iActors）的三方协作框架。通过开发细胞与基因治疗导航器（Cell and Gene Therapy Navigator）这一三维评估工具，实时追踪技术、临床和商业维度的进展，显著缩短首个人体试验（first-in-human）时间，降低转化过程中的"死亡之谷"（valley of death）风险，为加速先进疗法（Advanced Therapy）的可及性提供可复制的实践模板。

　　

在生物医学创新领域，科学突破与临床应用之间总横亘着一条难以逾越的鸿沟。尤其对于细胞和基因治疗（Advanced Therapy）这类前沿技术，尽管实验室研究成果层出不穷，但真正能转化为临床可用疗法的却寥寥无几。这种转化瓶颈不仅延缓了患者获得创新治疗的机会，更造成了巨大的科研资源浪费。究其根源，传统研发模式中大学、医院和产业界往往各自为政，采用线性的、顺序推进的工作方式，导致关键的技术、临床和商业挑战难以在早期阶段被及时发现和解决。

针对这一痛点，来自瑞典隆德大学（Lund University）、斯科讷大学医院（Skane University Hospital）及创新联盟iActors（包括创新系统、孵化器、投资机构和产业界）的研究团队在《Molecular Therapy Methods & Clinical Development》上提出了一个突破性的解决方案——隆德先进疗法模型（Advanced Therapies model of Lund）。该模型的核心在于将传统顺序推进的研发流程转变为大学、医院和iActors三方协同的集成化、循环迭代的工作模式。通过建立明确的责任分工和前瞻性的协作机制，这一模型旨在系统性加速先进疗法从发现到报销（reimbursement）的全流程。

为 operationalize（操作化）这一模型，研究团队开发了细胞与基因治疗导航器（Cell and Gene Therapy Navigator）。这一工具创新性地将技术就绪水平（Technology Readiness Level, TRL）概念扩展至三维评估框架，同步追踪技术、临床和商业就绪水平（Clinical Readiness Level and Commercial Readiness Level）。通过设定具体问题并采用"是/否/已启动"的评分机制，导航器可动态可视化项目进展，确保三方努力保持平衡对齐。其核心价值在于能早期识别技术转移（tech transfer）、知识产权（IP）保护、监管路径及商业化可行性等关键风险。

研究采用的关键方法包括建立三方评审委员会（tri-party review council）进行定期脑力激荡，明确划分各主体职责（如大学负责前期研究映射与preGMP（前期良好生产规范）设施建设，医院主导临床试验设计与GMP（良好生产规范）生产，iActors聚焦知识产权与商业化支持），并在大学校园内设立preGMP设施进行工艺开发、模拟批次运行和人员培训，确保技术向GMP生产的平滑转移。样本及技术基础源于隆德地区现有的学术项目、医院临床资源与产业合作网络。

THE ADVANCED THERAPIES MODEL FACILITATES THREE-DIMENSIONAL PROGRESSION OF CELL AND GENE THERAPY DEVELOPMENT

通过将传统线性评估工具改造为三维导航器，研究实现了对项目进展的多维度监控。该工具通过颜色编码警报（如红-黄-绿区）提示资源需求区域，允许团队模拟不同场景以预测瓶颈。相较于单一技术就绪水平评估，三维框架更全面反映了先进疗法开发的内在复杂性，确保技术可行性、临床适用性与商业可持续性同步推进。

EXTERNAL INTERACTIONS WITH THE ADVANCED THERAPIES MODEL OF LUND

模型通过早期、信任式的外部协作机制，整合了合同开发与生产组织（CDMO）、监管机构、患者组织等外部参与者。物理邻近性（physical closeness）被强调为成功关键，为其他地区建立类似整合模型提供了可复制的模板，包括责任分配、preGMP设施定位及早期知识产权审查等核心步骤。

FUTURE PERSPECTIVES

研究提出以"首个人体试验时间缩短""技术转移迭代次数减少"等作为关键绩效指标（KPI），并展望了"按设计开发先进疗法"（Advanced Therapy by design）的新范式，即主动结合地区优势资源创建项目，最大化利用模型内积累的经验与基础设施。

隆德先进疗法模型的提出，标志着细胞与基因治疗开发范式的根本转变。通过打破机构壁垒、实现责任共担与前瞻性风险管控，该模型不仅有望显著加速创新疗法的可及性，更为全球生物医药创新生态系统的构建提供了重要参考。其核心价值在于将"转化鸿沟"的被动应对转变为主动设计，使更多有潜力的疗法能够跨越"死亡之谷"，最终惠及广大患者。