关于波兰A型血友病儿童生活质量与预防措施类型的相关的实证研究——一项全国性调查

《Haemophilia》：Real-World Data on Quality of Life in Relation to the Type of Prophylaxis in Polish Children With Haemophilia A—A Nationwide Study

儿童血友病A患者从血浆衍生FVIII转换为重组FVIII治疗，PK指导方案显著降低出血率（ABR 1.73→0.76，AJBR 0.65→0.33）并提升生活质量（VAS 88.6→91.2，EQ-5D 5.78→5.54），尤其在103例PK定制组效果更优。

　　

摘要

背景

现代血友病预防措施不仅旨在防止出血，还旨在确保患者的生活质量（QoL）与健康同龄人相当。关于接受个性化药代动力学（PK）指导的预防治疗的儿童的健康相关生活质量（HRQoL）的实际数据有限。

目的

比较从标准血浆来源的因子VIII（pdFVIII）预防治疗转换为重组因子VIII（rFVIII）预防治疗的波兰A型血友病儿童的HRQoL结果，无论是作为标准治疗还是基于PK的个性化治疗。

方法

在这项全国性研究中，131名患有重度或中度A型血友病的男孩在从pdFVIII转换为rFVIII之前和至少26周后接受了评估。患者要么继续接受标准预防治疗（第1组，n = 28），要么开始接受基于PK的个性化预防治疗（第2组，n = 103）。使用Student’s t检验和Wilcoxon检验比较了出血结果（年出血率[ABR]、年关节出血率[AJBR]）和生活质量（EQ-5D-5L、视觉模拟量表[VAS]）。

结果

转换为rFVIII后，ABR显著降低（1.73→0.76；p = 0.004），AJBR也显著降低（0.65→0.33；p = 0.009）。总体而言，生活质量有所改善，VAS评分升高（88.6→91.2；p = 0.02），EQ-5D-5L评分降低（5.78→5.54；p = 0.01）。第2组的改善最为明显，尽管每周静脉注射次数更多，但出血率和生活质量均显著提高。第1组未观察到显著的生活质量变化。

结论

基于个性化PK的rFVIII预防治疗显著改善了波兰A型血友病儿童的出血控制和HRQoL。这些结果支持将基于PK的预防治疗纳入常规临床实践。

利益冲突

作者声明没有利益冲突。

数据可用性声明

如需，可向通讯作者索取支持本研究结果的数据。