《Neuromuscular Disorders》：Safety and Efficacy of Dichlorphenamide in Patients with Periodic Paralysis: A Systematic Review and Meta-analysis
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周期性麻痹（PPP）患者使用双氯苯胺可有效降低每周发作频率和严重程度评分，尤其在高钾血症亚组（MD=-1.72，p=0.01），青少年和成人均显著受益（MD=-0.95，p<0.00001）。该药物常见副作用包括麻木（p<0.00001）、认知障碍（p=0.008）、味觉异常（p=0.01）和皮疹（p=0.006），但疗效优于风险。
萨姆娜·海德尔（Samna Haider）| 艾哈迈德·达乌德·西迪基（Ahmed Daud Siddiqui）| 穆罕默德·阿萨德（Muhammad Asad）| 玛丽亚姆·阿姆贾德（Mariam Amjad）| 尼达尔·本·卡姆兰（Nidal Bin Kamran）| 胡尔·乌尔·艾因（Hoor ul Ain）| 艾莎·汗（Ayesha Khan）| 胡赛因·海德尔·沙阿（Hussain Haider Shah）| 莎赫雷娜·阿塔尔·西迪基（Shahreena Athar Siddiqui）| 阿玛玛·阿尼斯（Amama Anis）| 埃尔莎·汗（Elsa Khan）| 拉迪亚·瓦西姆（Radeyah Waseem）
巴基斯坦卡拉奇道大学健康科学学院医学系（Department of Medicine, Dow University of Health Sciences, Karachi, Pakistan）
摘要
原发性周期性麻痹（Primary Periodic Paralysis, PPP）是一组遗传性离子通道疾病，其特征为间歇性或持续性肌肉无力。二氯苯酰胺（Dichlorphenamide）曾被研究作为治疗选择，但现有研究对其疗效的报道结果存在不一致性和差异性。为澄清这些矛盾，我们进行了荟萃分析和系统评价，以评估其治疗PPP的效果。
我们通过多个数据库全面检索了截至2025年7月的文献，评估了二氯苯酰胺在PPP中的疗效。主要评估指标包括每周发作频率的平均变化和基于严重程度的评分。荟萃分析使用RevMan软件进行，统计显著性标准为p值<0.05。证据的确切性采用GRADE框架进行评估。
无论是高钾血症还是低钾血症亚组，都观察到每周周期性麻痹发作频率的显著降低（MD：-1.72，P值：0.01），青少年和成人亚组也是如此（MD：-0.95，P值：<0.00001）。基于严重程度的评分分析也显示，在高钾血症和低钾血症以及不同年龄亚组中均存在显著改善（MD：-1.37，P值：0.002；MD：-1.32，P值：<0.00001）。然而，二氯苯酰胺也伴随一些不良反应，如感觉异常（p < 0.00001）、认知障碍（p：0.008）、味觉异常（p：0.01）和皮疹（p：0.006）。
GRADE分析证实了这些结果的高确定性，表明二氯苯酰胺在不同病因和年龄组中的疗效一致，但其副作用需要密切监测和指导。
章节摘录
引言
骨骼肌通道疾病（Skeletal Muscle Channelopathies, SMCs）是一组罕见的神经肌肉疾病，主要表现为间歇性弛缓性麻痹和肌强直。由于这些疾病的发作性特征以及心血管和呼吸系统等重要器官系统的相对不受影响，它们通常被认为是临床进展缓慢的[1]。
原发性周期性麻痹（PPP）是一组罕见的、异质性的遗传性离子通道疾病，影响骨骼肌。
注册信息
我们的荟萃分析遵循PRISMA（系统评价和荟萃分析的优先报告项目）指南的要求进行，确保了严格的方法学和报告合规性[10]。PROSPERO注册于2025年5月28日完成，注册号为CRD420251059194。
文献检索与筛选
四名团队成员独立在PubMed、Scopus、Cochrane Library和Embase数据库中进行了全面的文献检索。
结果
使用包含所有相关MeSH术语的搜索字符串，从数据库中检索到205篇相关文章。经过四位审稿人独立进行的初步搜索和筛选后，选出了20篇文章进行全文评估。在去除重复项、进行一级和二级筛选以及排除不符合纳入标准的文章后，最终有5项随机对照试验（RCTs）被纳入我们的荟萃分析。筛选过程的详细信息如下：
讨论
原发性周期性麻痹（PPP）是一组罕见的神经肌肉疾病，其特征是编码钠、钙和钾离子通道的基因发生突变[17]。这类疾病包括低钾血症性麻痹（HypoPP）、高钾血症性麻痹（HyperPP）和安德森-塔威尔综合征（Andersen-Tawil Syndrome）。高钾血症性麻痹（HyperPP）是一种常染色体显性遗传病，表现为血清钾水平升高（>5 mmol/L）和肢体麻痹发作，其原因在于钠通道的缓慢失活过程存在缺陷。
结论
二氯苯酰胺显著降低了周期性麻痹发作的频率和严重程度，尤其在高钾血症患者中效果更为明显。该药物在青少年和成人年龄组中均显示出疗效。尽管二氯苯酰胺会引发一些常见且通常可耐受的不良反应，如感觉异常、认知障碍和皮疹，但在适当监测下，其益处似乎超过了这些副作用。
作者贡献
萨姆娜·海德尔（Samna Haider）：监督、验证、数据分析、软件使用、数据整理、可视化、初稿撰写、审阅与编辑；艾哈迈德·达乌德·西迪基（Ahmed Daud Siddiqui）：研究、数据整理、可视化、初稿撰写、方法学设计；穆罕默德·阿萨德（Muhammad Asad）：概念构思、研究、可视化；玛丽亚姆·阿姆贾德（Mariam Amjad）：初稿撰写、研究、审阅与编辑；尼达尔·本·卡姆兰（Nidal Bin Kamran）：初稿撰写、方法学设计、可视化；胡尔·乌尔·艾因（Hoor ul Ain）：初稿撰写；
资金来源
本研究未获得任何政府机构、商业企业或慈善组织的资助。
作者贡献声明
萨姆娜·海德尔（Samna Haider）：撰写、审阅与编辑、初稿撰写、可视化、验证、监督、软件使用、项目管理、数据分析。艾哈迈德·达乌德·西迪基（Ahmed Daud Siddiqui）：初稿撰写、可视化、方法学设计、研究、数据整理。穆罕默德·阿萨德（Muhammad Asad）：可视化、研究、概念构思。玛丽亚姆·阿姆贾德（Mariam Amjad）：初稿撰写、研究；尼达尔·本·卡姆兰（Nidal Bin Kamran）：初稿撰写、可视化、方法学设计。胡尔·乌尔·艾因（Hoor ul Ain）：初稿撰写；
利益冲突声明
作者声明没有可能影响本研究结果的利益冲突或财务关系。
