患者报告结局（PRO）在肿瘤临床实践中的应用进展与展望

《Die Onkologie》：Patient-Reported Outcomes – Einführung in das Thema

本期《Die Onkologie》特刊聚焦患者报告结局（PRO），探讨其在肿瘤个体化诊疗、症状监测及干预效果评价中的关键作用。文章系统梳理了PRO在支持治疗、电子化监测及作为临床试验终点等多方面的最新应用，并基于多项随机对照试验（如PRO-B研究）证实PRO监测可改善患者生活质量、减少急诊就诊乃至延长生存期，为肿瘤诊疗模式革新提供了重要依据。

　　

在肿瘤治疗领域，医生的临床评估和客观检查指标（如影像学、实验室检查）长期以来是决策的主要依据。然而，患者的主观感受，例如疼痛、疲劳、情绪困扰以及治疗带来的功能限制，同样深刻影响着其生活质量和治疗依从性。传统上，这些信息往往依赖于医患沟通，但受限于门诊时间短暂等因素，许多症状问题可能未被及时发现和处理，从而错失干预良机。如何系统、标准地获取并利用患者直接报告的健康信息，将其整合到常规诊疗流程中，成为提升肿瘤诊疗质量的关键挑战之一。患者报告结局（Patient-Reported Outcome, PRO）正是为了解决这一问题而日益受到重视。它指的是任何直接来自于患者、未经医护人员或其他人员解读的健康状况报告。发表在《Die Onkologie》2025年第12期的这篇主题引言，由Christoph Kowalski和Anja Mehnert-Theuerkauf等人撰写，旨在系统介绍PRO的概念，并通过一系列专家论述，展示其在肿瘤学研究与临床实践中的广泛应用场景、当前证据基础以及未来发展方向。

为了全面阐述PRO的价值，本文并非呈现一项单一的原研究，而是作为一期特刊的引言，综合概述了该领域内多位专家的贡献。这些贡献涵盖了PRO从筛查、监测到作为研究终点的多个维度。例如，文章提到了在认证的肿瘤中心使用医院焦虑抑郁量表（HADS）和痛苦温度计（Distress-Thermometer）进行心理肿瘤学筛查的实践。在监测方面，重点介绍了基于电子平台的定期PRO评估，其核心目标是早期识别健康状况的恶化并及时干预。文中引用了Basch等人和Denis等人的里程碑式随机对照试验（RCT），这些研究证实了PRO监测能够改善患者生活质量、减少急诊就诊，甚至可能延长生存期。为了验证这些发现在更广泛临床环境下的适用性，德国也启动了多项随机对照试验，如PRO-B研究，该研究在超过50个中心对转移性乳腺癌患者进行了PRO监测评估，其结果对于将PRO监测推广至常规医疗更具参考价值。此外，欧洲肿瘤内科学会（ESMO）发布的临床实践指南也重点推荐了PRO在临床中的应用。本文还通过奥地利蒂罗尔医院/因斯布鲁克医科大学的案例，说明了实施PRO系统所面临的技术和社会挑战及其潜力。在研究方法上，作者们主要依赖于对现有临床研究证据的系统性梳理和专家观点总结，并强调了核心结局集（Core Outcome Sets）在解决不同PRO测量工具可比性难题方面的作用。

PRO的多样化应用场景

文章指出，PRO的应用领域十分广泛。在个体患者照护层面，PRO可用于评估症状和功能限制，辅助治疗决策。一个典型的例子是在支持治疗中进行的标准化PRO筛查。此外，与筛查紧密相关的是PRO监测，即通过通常为电子化的方式对患者进行定期、重复的问卷调查，旨在早期发现健康状态的恶化并引导干预。研究表明，这种监测模式能带来显著的临床益处。

PRO监测的循证医学证据

多项高质量临床研究为PRO监测的价值提供了有力支持。Basch等人的研究显示，在常规癌症治疗期间进行PRO症状监测，可以改善患者的生活质量，并在一项试验中显示出总生存期的获益。Denis等在肺癌患者中的研究也表明，基于网络的随访优于常规监测。这些发现促使了更多研究在德国开展，例如在乳腺癌和前列腺癌患者中进行的随机对照试验，以进一步验证其效益。

从研究到广泛临床实施的挑战与机遇

将PRO监测从少数研究密集型中心成功推广到广泛的常规医疗环境中是一大挑战。PRO-B研究的设计正是在这种背景下产生的，它在德国超过50个中心进行，有助于评估PRO在真实世界条件下的可行性和效果。同时，ESMO临床指南为PRO的临床应用提供了权威建议，强调了其在肿瘤诊疗全程中的重要性。

PRO作为研究终点及实施考量

除了临床监测，PRO作为患者相关终点在干预措施评价中也至关重要。例如，在泌尿外科和乳腺外科的机器人手术中，对于生存期较长的患者，功能保留和治疗副作用是决策的关键因素。PRO数据能够为这些决策提供重要信息。然而，PRO的应用也面临方法学挑战，例如市场上存在大量不同的PRO测量工具，导致结果难以比较。推动核心结局集的使用是解决这一问题的关键倡议之一。

本文结论部分强调，患者报告结局（PRO）已经深入到肿瘤学研究和临床实践的多个关键环节。从个体患者的症状筛查和电子化监测，到作为临床试验中评价新疗法价值的患者相关终点，PRO提供了不可或缺的患者视角证据。现有的随机对照试验证据，如Basch和Denis的研究，以及正在德国进行的PRO-B等研究，共同表明系统化的PRO应用能够改善患者的生存质量乃至生存结局。欧洲肿瘤内科学会（ESMO）等权威机构发布的临床指南进一步巩固了PRO的地位。然而，未来的成功推广仍有赖于克服实施过程中的障碍，包括技术平台的整合、工作流程的优化以及医疗专业人员接受度的提高。标准化工作，如建立和推广核心结局集，对于确保不同研究结果的可比性至关重要。展望未来，持续的努力应聚焦于将PRO无缝嵌入到肿瘤诊疗的全流程中，使其真正成为驱动精准医学和以患者为中心照护的核心要素。