立体定向放射外科作为散发性血管母细胞瘤的辅助或挽救性治疗：一项多中心国际研究

《Journal of Neurorestoratology》：Stereotactic radiosurgery as adjuvant or salvage treatment for sporadic hemangioblastomas: A multi-center international study

胶质母细胞瘤立体定向放疗预后研究显示长期局部控制率达75%，6.1%发生放疗坏死，脑干位置显著降低肿瘤消退概率。

　　

Salem M. Tos|S. Farzad Maroufi|Bardia Hajikarimloo|Ahmed Shaaban|Georgios Mantziaris|Duy Pham|Sam Dayawansa|Ahmed M. Nabeel|Wael A. Reda|Sameh R. Tawadros|Khaled AbdelKarim|Amr M.N. El-Shehaby|Reem M. Emad|Zhishuo Wei|Lindsay M. McKendrick|Ajay Niranjan|L. Dade Lunsford|Selcuk Peker|Yavuz Samanci|Roman Liscak|Jason P. Sheehan

美国弗吉尼亚大学神经外科系，夏洛茨维尔，VA

摘要

引言

血管母细胞瘤是一种罕见的良性中枢神经系统（CNS）肿瘤，可单独发生，也可作为冯·希佩尔-林道病（von Hippel-Lindau disease, VHL）的表现。虽然手术切除是主要治疗方法，但在切除不可行时，伽玛刀立体定向放射外科（Gamma Knife Stereotactic Radiosurgery, GKRS）可作为辅助或补救手段。本研究评估了GKRS在散发性血管母细胞瘤患者中的长期疗效。

方法

我们回顾性分析了1993年至2022年间在17个国际放射外科研究基金会（International Radiosurgery Research Foundation）中心接受GKRS治疗的82名散发性血管母细胞瘤患者的数据。通过单变量和多变量分析，确定了影响局部控制及肿瘤消退的变量。

结果

在82名患者中（52.4%为男性，中位年龄51.5岁 [IQR: 40.3–63.0]），大多数肿瘤位于小脑（70.7%），为实体瘤（63.4%），肿瘤中位体积为1.8立方厘米 [IQR: 0.8–6.1立方厘米]。中位边缘剂量为16.0戈瑞 [IQR: 14.0–18.0戈瑞]。中位随访时间为51.5个月 [IQR: 21.0–92.0个月]，69.5%的患者实现了局部控制（40.2%肿瘤消退，29.3%肿瘤稳定）。6个月时的局部控制率为95%（90%，100%），但在60个月时降至75%（65%，87%）。6.1%的患者（5/82）出现放射性坏死，总体死亡率为11.1%，无肿瘤相关死亡病例。多变量分析显示，脑干位置与肿瘤消退几率显著相关（OR: 0.29，95% CI: 0.09–0.98，p = 0.045）。

结论

GKRS在治疗散发性血管母细胞瘤方面表现出疗效和安全性，能够实现合理的长期局部控制率，并伴有较少的并发症。我们的研究结果支持其作为治疗选择的有效性，尤其是在手术难度较高的病例中。

引言

血管母细胞瘤（Hemangioblastomas, HGB）是罕见的良性、边界清晰的血管性病变，主要发生在中枢神经系统，最常见于小脑、脑干和脊柱[1]。这些肿瘤可能呈实体或囊性结构[2]，约占所有中枢神经系统肿瘤的1–3%[5,6]。尽管没有明显的种族或地理分布偏好，但男性患病几率是女性的1.5至2倍[1,7,8]。虽然大多数HGB为散发病例，但20–25%的病例是冯·希佩尔-林道病（VHL）的表现[2]。散发性HGB通常在较年长时出现，由于VHL患者可能同时存在多个病灶，因此预后较好[3,4]。 尽管血管母细胞瘤通常是良性的，但其对关键神经解剖结构的压迫可能导致症状，如共济失调、运动功能障碍和颅内压增高。在可能的情况下，切除这些有症状的肿瘤可能具有治愈效果。然而，位于关键位置的血管丰富肿瘤可能导致完全切除困难，并增加患者并发症的风险，尤其是在多病灶患者中[7,9]。近年来，伽玛刀立体定向放射外科（GKRS）已成为原发性和继发性肿瘤的替代治疗方法[9,11,12]。GKRS通常作为辅助或补救手段使用，尤其是在手术不可行或未能完全控制病情时。尽管对GKRS用于血管母细胞瘤的兴趣日益增加，但关于其长期疗效和潜在并发症的数据仍有限，尤其是对于散发病例。本研究旨在评估GKRS在散发性血管母细胞瘤管理中的效果，重点关注放射学肿瘤控制、临床结果和安全性。

研究设计

这项回顾性多中心研究分析了1993年至2022年间在17个国际放射外科研究基金会（IRRF）中心接受治疗的83名散发性血管母细胞瘤（sHGB）患者，这些患者最初接受手术切除，随后接受伽玛刀立体定向放射外科（GKRS）辅助或补救治疗。所有参与中心均获得了其所在机构的伦理委员会批准。由于研究设计为回顾性且数据已匿名处理，因此无需患者签署知情同意书。

患者、肿瘤和放射外科特征

研究纳入了82名接受GKRS治疗的sHGB患者（表1）。患者群体中男性占43%（52.4%），女性占57%（47.6%），GKRS治疗时的中位年龄为51.5岁（IQR: 40.3–63.0岁）。GKRS治疗前的症状中位持续时间为5.0个月（IQR: 3.0–24.0个月）。大多数肿瘤位于小脑（70.7%），其次是脑干（25.6%），仅有3.7%的肿瘤位于幕上区域。

总结

GKRS已成为sHGB的关键治疗手段，尤其是在手术风险较高或患者存在多个病灶或病灶位于重要解剖区域时[3]。鉴于sHGB的复发风险及治疗后的并发症风险，其管理策略需谨慎制定。虽然完全切除是标准治疗方式，但GKRS提供了一种侵入性较小的替代方案。

作者贡献声明

Salem M. Tos：撰写初稿、数据可视化、软件使用、方法学设计、数据分析、概念构思。 S. Farzad Maroufi：撰写初稿。 Bardia Hajikarimloo：撰写初稿。 Ahmed Shaaban：撰写、审稿与编辑、数据管理。 Georgios Mantziaris：撰写、审稿与编辑。 Duy Pham：数据管理。 Sam Dayawansa：撰写、审稿与编辑、数据管理。 Ahmed M. Nabeel：撰写、审稿与编辑、数据管理。 Wael A. Reda：撰写……

知情同意和患者信息

本研究为回顾性研究，未涉及前瞻性干预。所有参与中心均获得了其所在机构的伦理委员会批准。由于研究设计为回顾性且使用了去标识化数据，因此无需患者签署知情同意书。本手稿中未包含任何可识别个人身份的信息、图像或患者详细资料。

资金

本研究未获得任何资金或财务支持。

利益冲突声明

无利益冲突。