在首次达到完全缓解的急性髓系白血病婴儿中，BuCy与BuCyMel作为异基因造血干细胞移植（HSCT）预处理方案的疗效比较：一项来自EBMT PDWP的多中心研究

《Bone Marrow Transplantation》：Comparison of outcomes of BuCy versus BuCyMel as preparation for allogeneic HSCT in infants with acute myeloid leukemia in first complete remission: a multicenter study from the EBMT PDWP

儿童急性髓系白血病异基因造血干细胞移植中BuCy与BuCyMel预处理方案比较，结果显示BuCyMel显著提高4年无病生存期（74.8% vs 58.8%）和总体生存率（77.9% vs 66.2%），降低复发率（18.1% vs 31.5%），但非复发死亡率无差异。

　　

摘要

异基因造血干细胞移植（HSCT）是治疗高风险儿童急性髓系白血病（AML）的重要手段，但最佳预处理方案的选择仍存在争议。我们比较了两种广泛使用的清髓方案——BuCy（白消安、环磷酰胺）与BuCyMel（白消安、环磷酰胺、美法仑）在2岁以下首次达到完全缓解（CR1）的儿童患者中的治疗效果。这项基于国际登记处的研究由欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）的儿科疾病工作组（PDWP）开展，纳入了2000年至2022年间接受移植的患者。共有335名患者参与研究，分布在98个移植中心：其中185名（55.2%）接受了BuCy治疗，150名（44.8%）接受了BuCyMel治疗。与BuCy相比，BuCyMel显著提高了无白血病生存率（LFS）（4年时分别为74.8% vs 58.8%，风险比HR 0.52（95%置信区间：0.33-0.82），p = 0.004）和总生存率（OS）（4年时分别为77.9% vs 66.2%，风险比HR 0.55（95%置信区间：0.33-0.91），p = 0.02），同时显著降低了复发率（4年时分别为18.1% vs 31.5%，风险比HR 0.50（95%置信区间：0.29-0.87），p = 0.01）。两组患者的4年无复发死亡率（NRM）没有显著差异。我们的研究结果表明，对于2岁以下首次达到CR1的AML患儿，BuCyMel是一种优于BuCy的预处理方案。