使用Sarculator对软组织肉瘤进行风险分层：一家中心的经验

《ESMO Rare Cancers》：Risk Stratification in Soft Tissue Sarcoma Using Sarculator: A Single-Center Experience.

软组织肉瘤患者接受围手术期化疗，Sarculator评分模型在预测5年和10年总生存率时显示有限准确性（C-index 0.457，Brier score 0.327），可能与患者高侵袭性特征（大肿瘤、高分化、神经血管侵袭）相关。

　　软组织肉瘤（STS）是一类罕见且高度异质性的恶性肿瘤，来源于间叶组织，占所有成人癌症的不到1%。这些肿瘤涵盖超过80种不同的组织学亚型，每种亚型在临床表现、形态特征和分子机制上都有所不同，因此其治疗管理复杂。在欧洲，成人STS的年发病率估计约为每10万人4至5例，其中四肢和躯干是最常见的原发部位。由于STS的临床过程高度异质，个体化风险预测在指导围术期治疗策略方面至关重要。尽管手术切除并达到阴性边缘仍然是根治性治疗的核心，但某些具有高危特征的患者可能从额外的化疗或放疗中获益。

为了应对STS中个体化预后的挑战，开发了基于列线图的工具，整合了多个临床和病理变量。其中，Sarculator是一种经过验证且易于使用的列线图工具，用于预测局部切除后STS患者的总体生存率（OS）和远处转移风险。Sarculator结合了年龄、肿瘤大小、组织学分级和肿瘤类型等关键因素，并已在多个外部人群中得到验证。值得注意的是，Sarculator显示出识别预后较差患者的潜力，特别是那些预测10年OS低于60%的患者，可能更适合接受辅助化疗。

然而，目前关于Sarculator在真实世界中，尤其是接受多模式治疗的高危人群中的表现仍缺乏充分研究。因此，本研究旨在评估Sarculator列线图在单一机构中接受围术期异环磷酰胺-表柔比星化疗的STS患者中的预后准确性。研究通过比较Sarculator预测的OS与实际观察结果，评估其在现代肉瘤治疗中的临床适用性，并强调在真实世界环境中持续验证和改进预后模型的重要性。

研究回顾性分析了2014年至2023年间在三级中心接受围术期异环磷酰胺-表柔比星化疗的54例局部化四肢或躯干STS患者。Sarculator列线图的预后准确性通过Harrell的C指数和Brier评分进行评估。患者根据Sarculator和AJCC分期系统被分为高危和低危组。Kaplan-Meier曲线和Cox回归分析用于评估生存率和预后因素。

结果显示，54例患者中，90.7%的肿瘤大小超过5厘米，75.9%为高分化肿瘤。观察到的5年OS率为64.7%，略低于先前Sarculator验证研究的报道。Sarculator模型的判别能力较弱（C指数为0.457），校准度也有限（Brier评分0.327）。在Sarculator和AJCC定义的高危和低危组之间，生存率的差异并不显著。唯一与OS显著相关的变量是化疗反应（HR：4.99；p = 0.0087），这表明在预后模型中纳入动态治疗反应可能具有重要意义。

研究还发现，尽管手术边缘状态（R0 vs. R1-R2）在Cox回归分析中未显示出独立的预后价值，但在Kaplan-Meier分析中仍存在统计学差异（p = 0.01），提示其在临床决策中的潜在价值。然而，本研究的主要局限性包括回顾性设计、单中心设置、相对较小的样本量以及随访时间的不一致性。此外，研究对象仅限于接受围术期化疗的患者，排除了未接受系统治疗的可切除疾病患者，这可能导致样本偏向于更具侵袭性的肿瘤，从而影响Sarculator模型的判别能力。

本研究的发现强调了在真实世界多模式治疗环境中，持续验证和改进预后模型的必要性。由于STS的高危特征在实际临床中更为常见，传统的预后模型可能需要进行调整以更准确地反映这些患者的预后情况。此外，研究结果表明，化疗反应是影响患者生存的重要因素，这提示在临床实践中，动态评估治疗反应可能有助于更精确的预后判断。这些发现不仅对临床决策有指导意义，也为未来研究提供了方向，即在更广泛的临床背景下进一步优化和验证预后模型，以更好地服务于STS患者的个体化治疗需求。