胰腺功能不全的囊性纤维化患者在使用Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor前后所面临的胃肠道负担

本研究比较了囊性纤维化（CF）患儿及青少年在ETI（elexacaftor, tezacaftor, ivacaftor）使用前后的胃肠疾病负担。通过TriNetX数据库回顾分析发现，ETI显著降低了慢性胰腺炎、便秘及非感染性胃肠炎/结肠炎的发病率（P<0.0001），但其他GI疾病及药物使用（除泻药减少外）无差异。研究强调ETI对改善CF患儿生活质量的重要性，并呼吁更多长期临床数据。

　　

摘要 通俗语言总结

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背景：

高效调节剂疗法（HEMT）的出现，尤其是elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor（ETI），显著改善了囊性纤维化（Cystic Fibrosis, CF）患者的生活质量、肺功能以及生长发育情况。然而，对于ETI对胃肠道（GI）疾病负担的影响，目前仍需进一步研究。本研究旨在描述并比较ETI批准前后，CF儿童（CwCF）和青少年患者中GI症状的发病率、所使用的GI药物以及接受的GI治疗程序的差异。

方法：

这是一项基于TriNetX多中心数据库的回顾性队列研究。研究对象为6至21岁、符合ICD-10 CF诊断标准且需要接受胰腺酶替代疗法（PERT）的患者。研究时间跨度为ETI组合疗法上市前后的4年。

结果：

比较接受ERT治疗的CwCF患者（无论是否同时使用ETI），发现ETI使用后慢性胰腺炎、便秘、非感染性胃肠炎和结肠炎的发病率显著下降（所有P值<0.0001）。其他肠道疾病、肝脏疾病以及急性胰腺炎的发病率在两组间无显著差异。两组患者所使用的药物（包括黏液溶解剂、维生素、质子泵抑制剂PPI和止泻药）的类型相似，但泻药的使用量有所减少（P值=0.0001）。GI治疗程序的接受情况在两组间也无显著差异。

结论：

便秘、非感染性胃肠炎和结肠炎的减少非常重要，因为这些GI症状直接关系到CF患者的生活质量。随着ETI使用年龄的降低和使用时间的延长，迫切需要进一步评估其对GI疾病的影响。

通俗语言总结：本研究探讨了ETI疗法对囊性纤维化儿童和青少年患者胃肠道问题的影响。通过分析多中心数据库的数据，研究人员比较了ETI批准前后的GI症状和治疗方法。研究发现，ETI使用后慢性胰腺炎、便秘以及非感染性胃肠炎和结肠炎的发病率显著下降。然而，其他GI疾病和药物处方情况基本保持不变，仅泻药的使用量有所减少。这些结果表明ETI在改善年轻CF患者的GI相关生活质量方面具有积极作用，但鉴于ETI使用的日益普及，仍需开展更多研究。

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