儿童癌症幸存者中进行动态血压监测的重要性

血小板功能障碍（PFDs）患者出血特征及治疗负担研究：一项回顾性多中心研究纳入129例PFDs患者，发现Glanzmann血友病（GT）以鼻出血为主且治疗负担最重（86.2%需干预），血小板分泌缺陷者软组织出血多，未明类型PFDs（72例）鼻出血显著。长期随访显示GT和分泌缺陷者住院率高。研究强调需对未明类型PFDs进行遗传检测以优化管理。

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摘要 通俗语言总结

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引言：

血小板功能障碍（PFDs）是由于血小板受体、颗粒和信号通路异常引起的。虽然像格兰茨曼血小板无力症（Glanzmann Thrombasthenia, GT）和伯纳德-苏利埃综合征（Bernard-Soulier Syndrome, BSS）这样的严重疾病具有明确的出血表现，但其他类型的PFDs的出血特征尚不明确。本研究旨在描述不同PFDs在诊断时及随访期间的出血情况，并比较其出血症状和医疗资源的使用情况。

方法：

这项回顾性多中心研究分析了2015年至2020年间美国三家血友病治疗中心诊断出的129名PFD患者的资料，包括人口统计学信息、出血症状和治疗方法。使用χ2检验或Fisher精确检验对不同PFD患者的出血症状、发生频率和治疗方法进行了统计比较。

结果：

在129名患者中，8人患有GT，2人患有BSS，40人患有血小板储存池障碍，7人患有血小板分泌缺陷，72人患有未另行指定的PFD（NOS）。鼻出血是诊断时最常见的症状，但在血小板分泌缺陷患者中，软组织出血更为常见。31.7%的女性患者出现月经过多。在5年随访期间，GT和NOS型PFD患者的鼻出血仍然频繁发生。GT患者的治疗负担最重，86.2%的出血情况需要治疗。GT和血小板分泌缺陷患者的住院率显著较高。

结论：

患有NOS型PFD和血小板分泌缺陷的患者可能会出现严重的出血情况。除了GT和BSS之外，其他类型的PFD也可能导致危及生命的出血，因此需要全面评估、密切随访和仔细的围手术期计划。未分类的血小板障碍患者需要进一步评估和基因检测，以防止过度失血。

通俗语言总结：本研究调查了129名患有各种血小板功能障碍（PFDs）的患者，以了解他们的出血症状和治疗需求。研究发现，尽管格兰茨曼血小板无力症（GT）和伯纳德-苏利埃综合征（BSS）等严重疾病较为知名，但其他类型的PFD也会导致严重的出血问题。鼻出血在GT和未另行指定的PFD患者中较为常见，而血小板分泌缺陷患者则更常出现软组织出血。GT患者的治疗需求最高，大多数出血情况都需要干预。研究强调了对于未分类的PFD进行彻底评估和基因检测的重要性，以便管理和预防严重出血。

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