Vismodegib和Sonidegib在治疗头颈部晚期基底细胞癌中的安全性和有效性：一项系统评价和荟萃分析

《Head & Neck》：Safety and Efficacy of Vismodegib and Sonidegib in Advanced Basal Cell Carcinoma of the Head and Neck: A Systematic Review and Meta-Analysis

基底细胞癌（BCC）是头颈部最常见的恶性肿瘤，本研究系统评价和元分析显示， hedgehog路径抑制剂（如 vismodegib 和 sonidegib）对头颈部局部晚期或转移性BCC有效，总体缓解率达84.2%，但存在肌肉痉挛、味觉障碍等副作用，需更多高质量研究优化治疗方案。

　　

摘要

重要性

基底细胞癌（BCC）是全球最常见的恶性肿瘤，其中75%发生在头颈部。刺猬通路抑制剂（HHIs）可能为局部晚期头颈部BCC（laBCC）和转移性头颈部BCC（mBCC）提供治疗方法。

研究目的

本系统评价和荟萃分析旨在评估这些治疗方法在头颈部地区的安全性和有效性。

数据来源

2024年6月，在Embase、MEDLINE、CINAHL和ClinicalTrials.gov中进行了电子数据库搜索。搜索没有设置时间限制，仅限于英文文献。

研究选择

纳入的研究为确诊为头颈部laBCC或mBCC的成人患者，他们接受了vismodegib或sonidegib治疗，并通过组织学或放射学方法进行了确认。如果研究同时使用了其他治疗方法或缺乏定量评估指标，则被排除在外。经过全文审查后，共有17项研究符合纳入标准。

数据提取与合成

本系统评价和荟萃分析遵循PRISMA指南，由两名独立观察者完成。数据提取使用标准化的Microsoft Excel表格进行。统计分析采用jamovi软件和随机效应模型进行。

主要结果与指标

本研究最初旨在探讨全身免疫疗法和靶向疗法，但未找到关于头颈部laBCC或mBCC的全身免疫疗法的相关文章，因此本文仅关注靶向疗法。主要评估指标包括总响应率（ORR）、完全缓解（CR）和部分缓解（PR），以及不良反应的发生率。

研究结果

共分析了17项研究，涉及522名患者，结果显示：总响应率为84.2%（95% CI：77.1–91.3%），完全缓解率为33.8%，部分缓解率为47.7%。常见不良反应包括肌肉痉挛、味觉障碍和疲劳，因不良反应导致的治疗中断率为13.2%。

结论与意义

本系统评价和荟萃分析表明，vismodegib和sonidegib在治疗头颈部晚期BCC方面具有较高疗效，为手术不可行的患者提供了可行的治疗选择。需要进一步的高质量研究来优化这一患者群体的治疗效果。

利益冲突

作者声明无利益冲突。