儿童异基因造血细胞移植后移植相关血栓性微血管病的研究：揭示关键风险因素与不良预后意义重大

为探究儿童异基因造血细胞移植（HCT）后移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）情况，研究人员开展前瞻性分析。173 例患儿中，HCT 后 1 年 TA-TMA 累积发病率 4.7% ，有 TA-TMA 患儿 1 年总生存率更低。尿蛋白 / 肌酐比≥1 mg/mg 与 TA-TMA 相关。该研究强调早期识别高危患儿的重要性。

　　移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）是造血细胞移植（HCT）中逐渐被认知的并发症。由于针对儿童 TA-TMA 的前瞻性研究较少，本研究旨在评估异基因 HCT 后儿童群体中 TA-TMA 的发病率、生存结局，以及可早期预测其发生的风险因素。研究人员对 173 例儿科患者进行前瞻性分析，评估 TA-TMA 的发病率、生存结局和风险因素。HCT 后 1 年，TA-TMA 的累积发病率为 4.7%（95% 置信区间，2.2 - 8.6%）。患有 TA-TMA 的患者 1 年总生存率（OS）明显更差，为 50.0%±17.7% ，而未患 TA-TMA 的患者为 85.4%±2.8%（p = 0.008）。此外，TA-TMA 组的非复发死亡率（NRM）更高，为 12.5%（95% 置信区间，3.7 - 55.8%） ，而对照组为 7.0%（95% 置信区间，2.8 - 10.1%）（p = 0.598）。HCT 后第 30 天尿蛋白 / 肌酐比≥1 mg/mg 与 TA-TMA 的发生显著相关（调整后风险比，9.5；[95% 置信区间]，1.28 - 70.39；p = 0.028）。本研究表明，TA-TMA 会给儿科患者带来显著不利的临床结局，强调了早期识别高危患者的重要性。还需进一步研究探索更多早期检测和干预策略，以改善结局。