《柳叶刀血液学》：新型三联疗法治疗晚期慢性髓性白血病疗效良好

　　

根据德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员的研究，80%以前未经治疗或复发/难治性晚期慢性髓性白血病(CML) -包括疾病的加速期或髓性母细胞期-或费城染色体阳性急性髓性白血病(AML)的患者在使用地西他滨、venetoclax和ponatinib的新型组合治疗后实现了骨髓缓解。

今天发表在《柳叶刀血液学》(the Lancet Haematology)上的II期临床试验结果，代表了晚期CML患者向前迈出的重要一步，这些患者往往预后较差。关于治疗该疾病的标准护理方法的有限数据，突出了研究其他治疗方法的必要性。

“在过去的十年里，很少有研究评估治疗这种罕见疾病的方案，并确定潜在的标准治疗方法，”首席研究员、白血病副教授Nicholas Short医学博士说。“让这些患者进入骨髓缓解状态是很重要的，因为这将允许他们考虑进行干细胞移植。在这项试验中，我们能够在80%的患者中实现这种反应。”

共有20名患者参加了该试验，其中14名患有髓细胞母细胞期CML, 4名患有加速期CML, 2名患有费城染色体阳性AML。总体而言，50%的患者达到完全缓解或完全缓解伴不完全血液学恢复，另外30%的患者达到形态无白血病状态。即使在接受过多种先前治疗的患者和具有高危细胞遗传学或分子特征的患者中也能看到反应。

Short说:“在这项试验中，我们能够在MD安德森进行的临床前和临床研究的基础上，确定BCL-2抑制剂venetoclax和BCR::ABL1酪氨酸激酶抑制剂ponatinib之间的协同作用。”“这些知识使我们考虑采用这种新的治疗方案来治疗这种侵袭性疾病。”

研究人员观察到预期的副作用，这与之前对药物的研究一致。常见的副作用包括中性粒细胞减少、皮疹和恶心。

该试验正在进行中，并招募了更多的患者。MD安德森的研究人员还在进行额外的研究，以将靶向治疗加入到晚期CML患者的新组合中。

该试验由武田肿瘤研究所、美国国立卫生研究院和国立癌症研究所癌症中心支持基金(P30 CA016672)资助。可以在这里找到合作作者及其披露的完整列表。