启示：麻省总医院GCTI 启动RNA治疗核心，促进环状RNA的研究转化为临床实践

麻省总医院布里格姆基因和细胞治疗研究所(GCTI)今天宣布，它已经启动了RNA治疗核心，这是一个同类首创的、最先进的设施和资源，用于推进RNA技术在麻省总医院布里格姆研究生态系统内外的应用。

　　

美国麻省总医院布里格姆基因和细胞治疗研究所(GCTI)今天宣布启动了RNA治疗核心（RNA Therapeutics Core），这是一个同类首创的、最先进的设施和资源，用于推进RNA技术在麻省总医院布里格姆研究生态系统内外的应用。这个新的Core致力于加速探索新的治疗靶点，通过利用先进的RNA载体和递送系统，有效地将基于RNA的药物转化为临床实践。

到目前为止，在学术环境中还没有过这样的Core。RNA治疗核心使研究人员能够获得对研究新的基因和细胞疗法至关重要的、高质量的工具。Core将提供编码报告蛋白的库存环状RNA (circRNAs)以及可包含几乎任何感兴趣序列的定制环状RNA，可供业界和麻省总医院布里格姆研究人员使用。多种不同的RNA载体选项可用于支持编码和非编码应用。Core还开发了独特的密码子优化算法，超越了现有的最先进算法，提高了circRNA的蛋白质表达。

CircRNA是一种单链RNA，因其分子形状形成一个连续的环而得名，区别于线性RNA。CircRNA在人体中自然存在，在体内具有特殊功能。与修饰的线性mRNA相比，编码的circRNA可以在更长的时间内产生更高水平的蛋白质表达，同时由于其制造简单，成本明显低于mRNA。Core的合成环状RNA将主要用于基因表达和非编码功能，类似于病毒、质粒或信使RNA——这些元素是开发基因和细胞疗法的关键。

麻省布里格姆GCTI总指挥Nathan Yozwiak博士表示：基因和细胞治疗研究正在为未来的各种重症患者的新治疗铺平道路，我们相信环状RNA的应用会帮助我们走得更远。我们很高兴能够开放我们的RNA治疗核心，帮助推进临床前研究进入首次人体临床试验——为我们自己的数百名MGB基因和细胞研究人员，以及整个行业和研究人员。”

Core是由著名的RNA专家R. Alexander Wesselhoeft博士创建的，他是麻省总医院Brigham GCTI RNA治疗核心的主任。Wesselhoeft在麻省理工学院时创造了一种新的RNA环化技术，发表了重头文章并证实合成环状RNA能够用于研究性治疗应用，后来还共同创立了Orna Therapeutics。在他的领导下，RNA治疗核心将支持研究人员探索下一代RNA医学平台和环状RNA的治疗应用。

“环状RNA可能有益的疾病和研究领域范围广泛而多样，”Wesselhoeft说。“从癌症疫苗到短暂CAR-T方法，传染病疫苗，组织再生等，我们的核心是专注于生产高质量的circRNA，以支持学术研究和生物技术创新。我们有能力将circRNA制成脂质纳米颗粒，并计划在未来提供良好的制造规范级材料，以支持从最初发现到临床应用的整个研发过程。”

麻省总院布里格姆基因和细胞治疗研究所成立于2022年，旨在推动有针对性的、变革性的治疗方法的发现和发展，这些治疗方法有可能治愈疾病或阻止疾病的发展。该研究所联合了500多名研究人员和临床医生，致力于推进基因和细胞治疗的首次人体临床试验，并最终为患者提供挽救生命的治疗。