ISM6331：一种人工智能设计的针对实体瘤和间皮瘤的TEAD抑制剂

　　

2024年8月8日消息——临床阶段生成人工智能(AI)驱动的生物技术公司Insilico Medicine(“Insilico”)今天宣布，潜在的同类最佳泛tead抑制剂ISM6331已获得美国食品和药物管理局(FDA)用于治疗间皮瘤的研究新药(IND)批准，此前该药物于2024年6月获得孤儿药认定(ODD)。这使得Insilico获ind批准的分子总数达到9个。

间皮瘤是一种影响间皮层的癌症，间皮层是覆盖大部分内部器官的薄组织，主要由接触石棉引起。间皮瘤是一种侵袭性和致死性疾病，易沿体内表面、神经和血管扩散，诊断后的中位生存期仅为9至12个月。包括手术和放疗在内的传统治疗方法往往不能提供长期效益，因此迫切需要创新的治疗方案。

Insilico Medicine首席医疗官Sujata Rao医学博士表示:“我们很高兴收到FDA的ODD指定并批准启动ISM6331的临床评估。“ISM6331的临床前开发不仅展示了人工智能驱动的创新药物发现和开发方法，还展示了insilicon研发团队的一流能力。我们将尽快推进在美国的患者登记，并期待将ISM6331用于治疗间皮瘤和其他河马通路相关肿瘤的高未满足医疗需求的患者。”

ISM6331是一种有效的非共价小分子抑制剂，具有新的支架靶向转录增强关联域(TEAD)蛋白家族，该家族被认为是Hippo通路的关键调节因子，在肿瘤进展、转移、肿瘤代谢、免疫和耐药中发挥重要作用。

ISM6331的研发得到了AI的显著加速，insilicon的生成化学引擎Chemistry42在第一轮化合物生成中产生了3个有希望的热门系列。之后，Chemistry42提供了关于亲和力和新颖性分数的额外信息，帮助研究人员进行分子优化，从而获得ISM6331。

在临床前研究中，ISM6331在多种细胞系中显示出广泛的抗肿瘤作用，在动物模型中显示出低剂量的强效，并且具有较高的安全边际和良好的ADMET谱。这些有希望的数据进一步促使Insilico于2023年6月提名ISM6331为该项目的临床前候选药物。Insilico致力于推进该计划的临床翻译，并加快交付，以满足未满足的医疗需求。

“大约10%的癌症患者受到河马信号通路异常的影响。通过有效地针对TEAD家族，ISM6331提供了一种战略方法。“潜在的应用是巨大的，包括有希望提高化疗疗效，增强肿瘤免疫，改善小分子靶向，克服当前的耐药性挑战，”Insilico Medicine联合首席执行官兼首席科学官冯仁博士说。“我们仍然致力于利用人工智能的力量来突破医学科学的界限，为患有罕见和具有挑战性疾病的患者提供新的希望和潜在的治疗方法。”

此前，ISM6331被FDA授予孤儿药资格，用于治疗间皮瘤。该指定将使ISM6331有资格获得某些福利和激励，包括在指定适应症获得监管批准后的7年市场专有权，某些活动的潜在税收抵免，获得孤儿药赠款的资格以及某些行政费用的豁免。美国食品和药物管理局的孤儿药指定项目支持开发和评估治疗罕见疾病的药物，这些疾病在美国影响不到20万人。

2016年，Insilico首次在同行评议的期刊上描述了使用生成式人工智能设计新分子的概念，为商业化的Pharma奠定了基础。人工智能平台。此后，Insilico不断将技术突破融入制药行业。人工智能平台，目前是一个跨越生物学、化学和临床开发的生成式人工智能解决方案。由制药公司提供支持。自2021年以来，Insilico已经在其30多个资产的综合投资组合中提名了18个临床前候选药物，并获得了9个分子的IND批准。

在最近的Insilico医学生成人工智能行动(IMGAIA)网络研讨会上，制药行业的最新进展。介绍了人工智能平台，突出了其最新功能，包括用于机密计算的Biology42: PandaOmics Box硬件，用于虚拟数据生成和生物医学研究的Precious-3 GPT，以及用于起草科学文件的Science42: DORA。这些改进强调了insilicon致力于以负责任和可持续的方式开拓突破。如果对上述平台的试用版感兴趣，请联系[e-mail]。

 

关于Insilico Medicine

以生成式人工智能为动力的全球临床阶段生物技术企业Insilico Medicine正在利用新一代人工智能系统，将生物学、化学、临床试验分析联系起来。该公司开发了人工智能平台，利用深度生成模型、强化学习、变压器和其他现代机器学习技术来发现新的目标，并生成具有所需特性的新分子结构。Insilico Medicine正在开发突破性的解决方案，以发现和开发针对癌症、纤维化、免疫、中枢神经系统疾病、传染病、自身免疫性疾病和衰老相关疾病的创新药物。

www.insilico.com

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