新的基因治疗方法显示了治疗杜氏肌营养不良的希望

印第安纳大学医学院的研究人员在开发一种新的基因治疗方法方面取得了重大突破，这种方法可以恢复全长肌营养不良蛋白，这可能会为杜氏肌营养不良症(DMD)患者带来新的治疗方法。

　　

印第安纳大学医学院的研究人员在开发一种新的基因治疗方法方面取得了重大突破，该方法可以恢复全长肌营养不良蛋白，这可能为杜氏肌营养不良症(DMD)患者带来新的治疗方法。

这项研究最近发表在《自然通讯》杂志上，证明了他们的新型基因治疗技术在改善杜氏肌营养不良小鼠模型的肌肉组织和整体力量方面的有效性。

杜氏肌营养不良症是一种由DMD基因突变引起的遗传性疾病，导致缺乏营养不良蛋白。随着时间的推移，这种缺乏会导致进行性肌肉无力和肌肉组织的丧失。患有这种疾病的患者活动能力受损，心脏和肺部出现问题，并最终缩短预期寿命。

该研究的资深作者、美国印第安纳大学医学院儿科学教授Renzhi Han博士说:“目前针对杜氏肌营养不良症的基因治疗使用了一种被截断的肌营养不良蛋白。不幸的是，这种选择并不能完全保护肌肉，因为它缺乏全长肌营养不良蛋白的许多重要功能域。”

虽然美国食品和药物管理局最近批准了一种用于治疗杜氏肌营养不良症的微营养不良蛋白基因疗法，但Renzhi Han教授表示，治疗结果不如预期的令人满意。

基于他们使用腺相关病毒方法将超大治疗基因送入细胞的经验，韩和他在赫尔曼B威尔斯儿科研究中心的团队开发了一种三腺相关病毒载体系统，将一个完整版本的肌营养不良蛋白送入肌肉。

“我们优化并测试了我们新的三载体系统，以确保它有效地产生和组装全长肌营养不良蛋白，我们的数据证实，我们成功地恢复了DMD小鼠骨骼肌和心肌中的全长肌营养不良蛋白，从而显著改善了它们的肌肉健康、力量和功能。”

Renzhi Han已经为他的三腺相关病毒载体系统提交了临时专利申请，并正在与IU创新和商业化办公室合作，推动这种治疗方法走向市场。他还在寻求额外的资金，以便杜氏肌营养不良症患者能够获得有希望的新治疗方案。

他说:“我相信，与现有的治疗方法相比，这种新的基因治疗方法为患者提供了显著的优势，我渴望将其推向进一步的临床发展。”