ASCO 2024:新型CAR-T疗法和更短的靶向治疗时间 为白血病患者带来了希望

来自德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员在2024年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布了两项研究的积极临床结果。该研究结果强调了较强的缓解率和反应率，并为改善老年或不符合化疗条件的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)和急性髓性白血病(AML)的治疗选择提供了见解。

　　

来自德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员在2024年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布了两项研究的积极临床结果。

新型CAR-T细胞疗法obe- cell对复发或难治性B-ALL成人患者的缓解率很高

白血病教授Elias Jabbour医学博士今天公布的Ib/II期FELIX临床试验结果显示，新型抗CD19自体嵌合抗原受体(CAR) T细胞疗法obbecabtagene autoeucel (obecell)在40%复发或难治性B-ALL患者中实现了持久缓解，无需后续干细胞移植(SCT)。

在中位21.5个月的随访中，这些患者在没有SCT或其他治疗的情况下持续缓解。12个月无事件生存率(EFS)和总生存率(OS)分别为49.5%和61%。

18%的患者，所有没有可测量的残留疾病，在输注obe- cell后继续接受干细胞移植（SCT）。在这些患者中，55%的患者在移植前存在持续的CAR-T细胞。治疗后进行SCT的中位时间为101天。

接受和未接受SCT的患者中位EFS和12个月的无事件生存率相同，总生存率时也类似。Jabbour解释说，这些结果表明干细胞移植并没有为这些患者提供额外的价值，obe- cell可以被视为一种独立的治疗方法。

Jabbour说:“我们观察到CAR T细胞和B细胞发育不全的持续存在都与接受obe- cell治疗的患者无事件生存率的提高有关。”“这些结果表明，在生存曲线上有一个长期平台期的潜力，这支持了这种治疗被认为是目前治疗选择有限的复发或难治性B-ALL成人患者的标准治疗。”当抗CD19 CAR - T细胞杀死表达CD19的B淋巴细胞，导致患者的B细胞计数极低时，就会发生B细胞发育不全。

这项开放标签、多中心、单臂试验治疗了127名成年复发或难治性B-ALL患者。试验参与者进行淋巴细胞清除，这是杀死现有T细胞以为CAR - T细胞治疗创造空白的重要步骤，然后在第1天和第10天分剂量输注obe- cell。副作用与以前的研究一致，没有发现新的副作用。这项研究由Autolus Therapeutics公司资助。一份完整的合作作者名单和他们的披露可以在这里的摘要中找到。

venetoclax联合阿扎胞苷7天短疗程 与AML标准疗程有相似的应答率(摘要6507)

白血病助理教授，医学博士Alexandre Bazinet今天公布了回顾性多中心分析的结果：与新诊断的AML患者的标准28天疗程相比，venetoclax与阿扎胞苷(azacitidine)联合使用7天疗程显示出相似的缓解率，且更具耐受性。Venetoclax是全球首款Bcl-2抑制剂，是针对AML的靶向治疗药物。

两组的综合完全缓解率均为72%，短时间组的中位OS为11.2个月，而长时间组的中位OS为10.1个月。有趣的是，在没有高风险突变的患者中，标准剂量的OS持续时间更长，这表明这些患者具有更“敏感”的白血病，对更多的venetoclax暴露反应良好。此外，28天治疗组的8周死亡率显著高于7天治疗组，分别为16%和6%。

Bazinet说:“我们的研究结果表明，较短疗程的venetoclax治疗AML可能有助于减少副作用，提高患者对治疗的耐受性，同时不影响反应率。”“老年患者往往会经历更多的副作用，并经常有额外的医疗问题，这增加了严重并发症的风险。重要的是要确定可以为这些患者产生相似缓解率和生存率的治疗方案。”

在一项回顾性分析中，研究人员比较了82例使用较短的7天venetoclax疗程的患者和166例使用目前推荐的28天疗程的患者的数据。与标准疗程相比，7天疗程的反应较慢，通常需要一个以上的周期才能达到首次反应。然而，大多数患者最终增加了治疗周期，导致两组患者的综合完全缓解率相等。

研究人员观察到，接受7天疗程的患者对血小板输注的需求明显降低，早期死亡率也较低，这表明较短的疗程更容易耐受。该研究支持在三联疗法中使用较短疗程的venetoclax，如MD安德森研究人员开发的用于治疗老年或不适合化疗的患者的三联疗法。

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