药物泡沫能让基因治疗变得更容易吗?

生物工程师Matthias Stephan，医学博士和他的Fred Hutch团队在5月28日的《自然通讯》上发表了一篇文章，在实验室研究中，泡沫液体比标准液体配方更能将基因治疗成分转移到细胞中。

　　

泡沫与药物混合已经被用于治疗静脉曲张、痔疮、皮肤伤口甚至脱发等疾病。现在，弗雷德·哈奇癌症中心的科学家们发现，泡沫也可能被用作运送昂贵基因疗法的载体。

生物工程师Matthias Stephan博士和他的Fred Hutch团队在5月28日的《自然通讯》上发表了一篇文章，在实验室研究中，泡沫液体比标准液体配方在将基因治疗成分转移到细胞中效果更好。

“基因疗法是医学的新浪潮，但它们非常昂贵，而且很难制造，我们的基因治疗泡沫首次表明，通过服用少量昂贵的基因治疗药物，通过将其嵌入主要由密集气泡组成的溶液中来增加其体积，然后将其应用于细胞，我们可以实现基因治疗药物向细胞的强效和安全转移。”Stephan说。

针对癌症、传染病、遗传性疾病和其他疾病的基因疗法正在开发中，通过修复潜在的生物学原理，有望提供持久的治疗。然而，他们也面临着主要的障碍，包括将治疗方法送到身体需要的部位，以及制造实验室修饰的病毒(称为载体)的高成本，这种病毒将治疗方法传递给患病细胞。泡沫可能是更简单、更便宜地提供基因治疗的关键。

虽然这项研究还处于概念验证阶段，但斯蒂芬认为，基因治疗泡沫可能是治疗局限空间癌症的一种解决方案，比如卵巢癌、胰腺癌和胃肠道癌症，以及影响消化系统的自身免疫性疾病。

Stephan解释说:“这种泡沫可以应用于狭窄的空间，再次推动患有疾病的身体组织，泡沫中的药物可以附着在那些患病的细胞上。”“然后，当气泡破裂时，含有基因疗法的液体就会流失。”

Stephan使用了其他材料，如纳米颗粒和微型可植入海绵，将基因指令直接传递给细胞以对抗疾病。在寻找一种新的运输工具时，他受到剃须泡沫的启发。

Stephan说:“泡沫主要是由稀薄的液体薄膜隔开的气泡，它已经安全地用于医药和食品工业。”“我们还没有看到泡沫与遗传材料一起使用，我想知道它是否有助于解决基因治疗的传递问题。”

在实验室里

在一系列的实验室实验中，Stephan和他的团队研究了他们是否可以使用少量非常昂贵的基因治疗载体，将它们与基因编辑材料和不同的发泡剂混合，然后将混合物应用于细胞，看看细胞是否会接受基因编辑。

为了测试他们的方法，研究小组使用了另一种基于免疫的疗法:COVID-19疫苗的mRNA，它通过向免疫系统展示病毒的生物代码来教导免疫系统攻击病毒。

研究团队制作了他们自己的COVID-19 mRNA疫苗溶液，并进行了生物调整，使其一旦被输送到细胞中就会发光。这样，一旦实验室设计的基因治疗产品被细胞吸收，研究小组就可以用显微镜看到它。

为了制造泡沫，研究小组确定了甲基纤维素，一种用于冰淇淋和其他产品的食品添加剂，创造了最好的泡沫，可以将基因治疗产品转移到细胞中，并停留在沉积的地方。

当研究小组将泡沫与细胞混合时，泡沫大大促进了基因转移，并且优于液体配方。然后，当研究小组将少量泡沫注入小鼠腹腔时，基因疗法在一天内从泡沫转移到目标细胞上，没有明显的副作用。

走出实验室

这项技术要应用于人类还需要很多年。Stephan希望吸引外部学术界和工业界的合作者来进一步发展这种方法。

Stephan说:“我的工作目标是让现代药物更好地为世界各地的人们服务。”“我相信，我们未来的医学突破将源于我们对疾病生物学的深刻理解，以及我们在意想不到的地方找到创新解决方案的能力。”