研究表明，麻风病药物可能对亨廷顿氏病有效

卡罗林斯卡医学院的一项临床前研究为用现有药物治疗严重的神经退行性疾病提供了希望。研究表明，治疗麻风病的药物氯法齐明可能对治疗亨廷顿舞蹈症有效。

　　

卡罗林斯卡医学院的一项临床前研究为用现有药物治疗严重的神经退行性疾病提供了希望。这项研究表明，治疗麻风病的药物氯法齐明可能对治疗亨廷顿氏病有效。

研究小组检查了现有的药物是否可以降低所谓的polyQ蛋白的毒性。这些蛋白质存在于某些遗传性神经退行性疾病患者体内，包括无法治愈的亨廷顿舞蹈病。

在筛选了数百种药物后，他们发现治疗麻风病的药物氯法齐明降低了polyQ蛋白的毒性，并恢复了斑马鱼和蠕虫的线粒体功能。这一发现支持了先前的假设，即多q疾病与线粒体功能障碍有关，线粒体是细胞内负责产生能量的细胞器。

研究结果发表在《eBioMedicine》杂志上。

“我们的工作不仅表明了治疗多q神经退行性疾病的特定药物的兴趣，而且还帮助我们更好地了解导致这些疾病的原因。有可能找到旧药物的新用途，这减少了寻找新疗法所需的时间，”最后一位作者、卡罗林斯卡医学院医学生物化学和生物物理系教授兼研究小组组长Oscar Fernandez-Capetillo说。

问题是氯法齐明进入神经系统的效率不高。该研究小组目前正试图通过在哺乳动物神经退行性疾病模型中测试氯法齐明的功效，找出解决这一限制的方法。

Oscar Fernandez-Capetillo说:“我们希望我们的发现可以发展成一种新药，但仍有一些障碍需要克服。”

研究人员还对其他与年龄相关的疾病，如癌症和其他神经退行性疾病，进行了类似的药物筛选。

由卡罗林斯卡学院提供