Nature Medicine：AI为癌症复发儿童选择个性化治疗方案

　　

佛罗里达国际大学领导的研究团队近日利用人工智能（AI）驱动的功能精准医学（FPM）平台，为癌症复发的儿童确定独特的治疗方案。

这项题为“Feasibility of functional precision medicine for guiding treatment of relapsed or refractory pediatric cancers”的研究于4月11日发表在《Nature Medicine》杂志上。

研究人员表示，患有罕见、复发或难治性癌症的儿童往往面临着有限的治疗选择，而能够实现个性化治疗的预测性生物标志物却很少。功能精准医学的实施将基因组分析与药物敏感性测试（DST）相结合，有望在标准疗法束手无策的情况下确定治疗方案。

尽管人们通常将某个部位的癌症视为一类疾病，但任何一种癌症都具有独特性。治疗方案多种多样，对每位患者的效果也不尽相同。对临床医生来说，确定可以促进病情缓解的个性化治疗方案并非易事。

这项新研究招募了25名复发的实体瘤或血液癌症患者，他们接受了药物敏感性测试和基因组分析。19名患者完成了这一过程并获得了治疗建议。在这些患者中，14名患者继续参与研究，其中6人接受了功能精准医学指导下的治疗，8人接受了医生指导下的治疗。

在接受功能精准医学指导治疗的6名患者中，作者发现5名患者（83%）的无进展生存期与之前的治疗相比提高了1.3倍以上。作者写道：“与未接受指导的患者相比，他们的无进展生存期和客观缓解率有明显提高。”

功能精准医学的具体过程包括采集肿瘤或血液样本，在模拟的体内环境下培养。然后，将这些样本单独或联合暴露于120多种经过美国FDA批准的药物中。据佛罗里达国际大学Robert Stempel公共卫生和社会工作学院的院长Tomás R. Guilarte介绍，AI的使用让医生摆脱了猜测，提供了一份最有效的药物清单。

这个平台可在一周内产生可操作的结果，让临床医生开始治疗。通讯作者、佛罗里达国际大学的助理教授Diana Azzam表示：“我们已经证明了快速获得数据的能力，而且这些数据改善了患者接受治疗的效果。同样地，我们预计功能精准医学方法有望降低毒性和成本。”

有一名患者在初次治疗14个月后癌症复发，后来接受了功能精准医学指导的治疗。经过33天的治疗，他的病情得到了缓解，而之前的治疗需要150天才能见效。在接受治疗后，他的病情已经缓解了两年多。

“功能精准医学和人工智能代表了个性化癌症治疗的未来，” Azzam谈道。“这种方法应更早地应用在患者的治疗过程中。不过，我们也意识到需要更多的临床验证。最终，令人信服的临床数据将推动人们接受这种方法，让功能精准医学和人工智能更早地应用于患者。”

这项原理验证研究是利用基于人工智能的精准医疗建立癌症治疗新方法的第一步。Azzam希望未来的研究能在更大范围内确定其影响，以 "证明对患者、医生、医院和保险公司有益"。