NEJM：一项实验性治疗可以降低血液中的甘油三酯

　　

高甘油三酯血症，或血液中的高脂(脂肪)水平，会增加心脏病发作、中风和急性胰腺炎的风险。目前可用的药物，包括他汀类药物、依折替米贝、贝特类药物和处方omega - 3脂肪酸，通常可以将甘油三酯水平降低10%至40%。这些疗法有所帮助，但它们不足以预防每个人的心血管事件。

布莱根妇女医院(Brigham and Women 's Hospital)的研究人员领导的一项安慰剂对照双盲试验表明，一项实验性治疗可以进一步降低血液中的甘油三酯。布莱根妇女医院是麻省总医院布莱根医疗保健系统的创始成员之一。研究结果在2024年美国心脏病学会年度科学会议和博览会上发表，同时发表在《新英格兰医学杂志》上。

该试验随机分配了154名接受降脂治疗的中度或重度高甘油三酯血症患者，分别接受50mg、80mg olezarsen或安慰剂治疗。Olezarsen是一种反义寡核苷酸，通过靶向与高甘油三酯水平相关的APOC3基因的mRNA来抑制其表达。皮下药物治疗每四周进行一次，持续一年。

与安慰剂相比，Olezarsen在50mg剂量下降低甘油三酯水平49%，在80mg剂量下降低53%。这种实验性药物还能将载脂蛋白B和非高密度脂蛋白胆固醇分别降低18 - 18.5%和23% - 25%，而载脂蛋白B和非高密度脂蛋白胆固醇是斑块形成的重要因素。

虽然需要更大规模和更长期的研究来进一步评估olezarsen在预防心脏病发作和中风方面的有效性和安全性，但这项研究为改善心血管高危人群的健康开辟了新的途径。Brigham and Women 's Hospital心血管医学部的通讯作者Brian Bergmark医学博士说:“这些发现表明，靶向APOC3 mRNA是降低甘油三酯和潜在降低心脏病发作和中风风险的有希望的新途径。”