基本生物学机制的发现为新疗法开辟了道路

　　

芝加哥儿童医院Stanley Manne儿童研究所的Yongchao C. Ma博士的实验室发现了一种基本的生物学机制，可能会导致神经系统疾病的新疗法，如脊髓性肌萎缩症(SMA)和自闭症，以及不同的癌症。这项研究发表在《人类分子遗传学》杂志上。

Ma博士的团队发现，RNA的化学修饰(称为RNA甲基化)调节线粒体功能。线粒体最著名的功能是在细胞中产生能量。然而，Ma博士解释说，线粒体的作用更大。它还作为一个信号中心，调节细胞内广泛的生物过程。Ma博士的实验室之前将线粒体功能障碍与SMA和自闭症的发展联系起来，而其他实验室则认为线粒体功能障碍与癌症发病机制有关。

“我们的发现建立了RNA甲基化、线粒体和与线粒体功能障碍相关的疾病之间的关键联系，这意味着现在我们有可能为许多不同的疾病找到新的治疗方法。”

Ma博士的实验室发现，RNA甲基化通过控制构成线粒体的关键酶的产生来调节线粒体功能。他们在神经干细胞模型和小鼠模型中证明，RNA甲基化的缺失显著改变了干细胞和神经元的线粒体功能。

Ma博士说:“我们对这一发现和创新治疗的前景感到非常兴奋，这可能涉及开发RNA甲基化修饰剂来纠正线粒体缺陷。”“我们也很荣幸能够为RNA甲基化研究做出重大贡献。这一领域呈指数级增长，我们希望我们正在进行的神经系统RNA甲基化研究将为大脑发育和神经系统疾病带来新的见解。”