FB1006:人工智能发现的治疗ALS药物进入临床试验阶段

肌萎缩性侧索硬化症(ALS)是一种致命的运动神经元疾病，其特征是脊髓和大脑中的神经细胞进行性变性，导致肌肉无力和瘫痪，包括无法行走和说话，甚至无法吞咽和呼吸。该研究由清华大学陆白教授牵头，北京大学第三医院著名ALS专家樊东生教授担任首席研究员，并与4B Technologies、Insilico等人工智能研究机构合作，将产学研和临床医学结合起来，为ALS患者带来新的治疗可能性。

　　

2024年2月27日Insilico医学            

                       

肌萎缩性侧索硬化症(ALS)是一种致命的运动神经元疾病，其特征是脊髓和大脑中的神经细胞进行性变性，导致肌肉无力和瘫痪，包括无法行走和说话，甚至无法吞咽和呼吸。ALS患者确诊后的平均预期寿命为2至5年。目前，还没有治愈或阻止ALS进展的方法。

一种被称为FB1006的药物，从目标识别到疗效评估，完全是利用人工智能发现和开发的，作为一种新的潜在治疗这种毁灭性疾病的药物，正在被推进。领导该药物开发的4B技术公司已经成功完成了研究人员发起的治疗ALS临床试验(IIT)的所有64名患者的入组。该项目在北京大学第三医院开展，预计于2024年8月完成双盲给药，2025年2月完成为期一年的临床观察。

该研究由清华大学陆白教授牵头，北京大学第三医院著名ALS专家樊东生教授担任首席研究员，并与4B Technologies、Insilico等人工智能研究机构合作，将产学研和临床医学结合起来，为ALS患者带来新的治疗可能性。

人工智能技术被应用于药物发现和开发的多个阶段，包括目标识别、患者入组和疗效评估。利用人工智能，研究人员可以显著缩短患者筛查时间，在一年内完成入组，并最大限度地利用受试者的临床数据，解决罕见病样本不足的问题。

ALS药物的发展需要创新的方法来加速临床研究。在FB1006的临床研究中，我们成功地采用了Trial-ready Cohort (TRC)的创新方法，该方法是通过患者病史、血液生化结果、脑电图/肌电图、成像、基因组等数据集建立的。借助ALS TRC数据库，我们可以在临床试验启动时，根据靶点和药物性质、临床效应和副作用准确入组患者，从而缩短患者入组时间，降低患者入组成本，同时提高研究者启动试验(Investigator-initiated trial, IIT)的成功率。我们期待FB1006取得令人鼓舞的成果。”

范东生，医学博士，北京大学第三医院

“我们很高兴地看到，在双方的共同努力下，4B科技在不到2年的时间里完成了FB1006的整个开发过程，从目标识别、化合物筛选到患者入组，”4B科技创始人、清华大学教授白路博士说。“FB1006的发现是由人工智能应用程序驱动的，正在进行的临床试验在患者登记和疗效评估等过程中利用了人工智能，可能使更多患者受益。我们期待这些对创新概念、技术和模式的探索将有助于克服ALS的挑战，造福全球患者。”

Insilico深入参与了FB1006项目的早期药物开发。2021年8月，Insilico和4B Technologies达成合作，利用Insilico专有的人工智能靶标识别引擎PandaOmics，发现潜在靶标，并推进ALS治疗的药物再利用策略。

在此次合作中，Insilico确定了28个具有治疗ALS潜力的新靶点，其中3个已经批准并上市用于其他疾病的药物。4B Technologies凭借其在神经疾病领域转化和临床医学方面的研究专长，评估、选择和生产了其中一种药物，作为ALS的候选药物，并启动了IIT临床试验。

“令人兴奋的是，Insilico所参与的研究在如此短的时间内作为一种潜在的治疗ALS的药物进入了临床阶段，”Insilico医学联合首席执行官兼首席科学官冯仁博士说。“FB1006作为一种创新药物，在早期药物发现和临床阶段研究中都有人工智能的辅助。从确定靶点到完成IIT入组只用了不到2年的时间，这再次证明了人工智能加速药物发现和开发的能力。我们期待着IIT项目的有效进展和进一步的研究成果。”