绘制运动神经元疾病治疗的潜在途径

　　

来自昆士兰大学(UQ)的研究人员首次绘制出了与运动神经元疾病(MND)早期阶段有关的蛋白质。

来自昆士兰大学昆士兰脑研究所副教授Adam Walker实验室的Rebecca San Gil博士开发了一幅与MND有关的蛋白质在疾病发展轨迹上的纵向图，为进一步研究确定了潜在的治疗途径。

San Gil博士说:“这张图谱是一个跳板，可以让更多的项目探索在MND发病、早期和晚期阶段激活和抑制的蛋白质。随着时间的推移，这些蛋白质是驱动疾病发病和发展的生物因素。我们测量了疾病发展过程中大脑中蛋白质水平的差异，并将这些信息整理成纵向图。”

该论文发表在《Nature Communications》杂志上。该地图现在可供世界各地的科学家使用，并将加速对MND的调查。

San Gil博士一直致力于MND小鼠模型的研究，以了解大脑中驱动TDP-43病理的机制，TDP-43占肌萎缩侧索硬化症(ALS)病例的95%和额颞叶变性(FTLD)病例的50%。

在绘图项目的基础上，桑吉尔博士选择将重点放在一种名为DNAJB5的蛋白质折叠因子上。

“在小鼠模型中MND发病之前，我们观察到负责物理协助蛋白质折叠过程的蛋白质组显着增加。其中一种'伴侣'蛋白，DNAJB5，在早期特别丰富，引发了我们对其在疾病进展中的作用的好奇。在人脑组织中，我们发现DNAJB5富集在TDP-43聚集的区域。DNAJB5的短期升高可能是神经元试图控制TDP-43的一种保护机制，因为它开始出现功能障碍。这种对TDP-43的保护性反应需要进一步研究，因为它可能有助于我们确定MND的预防和治疗方法。”

Walker设想，该实验室将继续研究其他已确定的蛋白质途径，使用基因疗法和重新利用药物，看看它们是否能改变或预防这种疾病。

昆士兰大脑研究所提供