全球创新药物滴眼液形式治疗干性老年性黄斑变性

韩国科学技术研究院（KIST）天然产物药物开发中心Moon-Hyeong Seo博士研究组开发出了一种可以作为眼药水使用的治疗干性AMD的新药。

　　

老年性黄斑变性（Age-related macular degeneration， AMD）是65岁以上人群视力丧失的主要原因，其特征是黄斑的异常变化，导致视力下降和物体变形。干性AMD占所有AMD病例的90%，视力损害相对较轻；然而，大约30%的人在10年内发展为与湿性AMD相关的严重视力丧失。截至2023年，FDA批准的唯一治疗干性AMD的药物是两种注射药物，这两种药物由于担心玻璃体内注射的并发症和恢复视力的效果有限而受到限制。

韩国科学技术研究院（KIST，院长Oh Sang-Rok）天然产物药物开发中心Moon-Hyeong Seo博士研究组开发出了一种可以作为眼药水使用的治疗干性AMD的新药。眼药水是眼科市场上最受欢迎的给药方法，但开发针对视网膜的眼药水配方仍然是一个重大挑战。

为了解决注射治疗的局限性，研究小组将重点放在Toll样受体（TLRs）的炎症信号通路上，TLRs已知在AMD发病机制中起关键作用。通过从成千上万个结构与天然TLR信号蛋白相似的蛋白质中提取肽序列，他们建立了一个包含超过190,000个候选肽药物的广泛文库。利用先进的技术快速筛选特异性结合TLR信号蛋白的肽，他们成功地鉴定了多个能够抑制这些蛋白之间相互作用的候选肽。

研究人员通过将这些肽作为眼药水给患有干性AMD的小鼠，验证了它们的治疗效果。治疗组表现出视网膜细胞保护，视网膜变性明显减少，与正常小鼠相当。这表明基于肽的滴眼液可以有效地取代现有的注射治疗干性AMD。

这种新型治疗剂以滴眼液形式提供，为患者提供了更大的治疗便利性和依从性，同时减少了与重复侵入性治疗相关的并发症和成本。此外，该疗法的非侵入性和安全性为提高疗效和患者满意度提供了一种新的治疗选择。这一创新有望彻底改变AMD和其他相关眼科疾病的治疗可及性。

Moon-Hyeong Seo博士表示：“KIST天然产物药物开发中心于9月成立，旨在专注于任务驱动型研究，旨在开发针对癌症和眼科等衰老相关疾病的全球药物。我们计划与国内外制药公司进行合作研究，以推进这种创新的干性AMD治疗药物的全球临床试验。”

Massively Parallel Screening of Toll/Interleukin-1 Receptor (TIR)-Derived Peptides Reveals Multiple Toll-Like Receptors (TLRs)-Targeting Immunomodulatory Peptides