口服ENPP1抑制剂ISM5939获得FDA IND批准，用于治疗实体瘤

剑桥,质量。2024年11月21日消息——临床阶段生成式人工智能（AI）驱动的药物研发公司Insilico Medicine（“Insilico”）宣布，其ISM5939已获得FDA IND批准，ISM5939是一种潜在的同类最佳口服小分子抑制剂，靶向ENPP1治疗实体肿瘤。这是Insilico自主开发的第10个人工智能驱动分子获得临床试验许可。

　　

• 在Insilico自主研发的30多个ai驱动管道中，ISM5939是第10个获得IND批准的分子。

• insilicon使用了隶属于Pharma的专有生成式人工智能引擎。AI加速ISM5939的前期研发，立项后3个月内获得先导化合物。

临床阶段生成式人工智能（AI）驱动的药物研发公司Insilico Medicine（“Insilico”）宣布，其ISM5939已获得FDA IND批准，ISM5939是一种潜在的同类最佳口服小分子抑制剂，靶向ENPP1治疗实体肿瘤。这是Insilico自主开发的第10个人工智能驱动分子获得临床试验许可。

ENPP1是一种外核苷酸焦磷酸酶，在嘌呤能信号传导中发挥重要作用，调节免疫、心血管、神经和血液系统功能。在多种肿瘤类型中，ENPP1表达升高与转移和不良预后相关。ENPP1抑制通过调节细胞外cGAMP水平激活cGAS-STING通路，增强宿主免疫系统的抗肿瘤作用。

2023年5月，Insilico Medicine宣布提名ISM5939作为针对ENPP1的临床前候选化合物（PCC），具有癌症免疫治疗的潜力。根据临床前数据，ISM5939在体内研究中显示出强大的抗肿瘤功效，同时显示出良好的安全性，以及体外ADMET和体内药代动力学特征。

“我期待着即将到来的ISM5939的临床信号，”Insilico Medicine首席医疗官Sujata Rao医学博士说。“凭借其良好的安全窗口和高潜力的联合治疗，它将大大拓宽癌症患者的治疗选择范围。”

由Insilico的专有生成化学引擎（隶属于Pharma） Chemistry42提供支持。在项目启动的3个月内，Insilico的药物化学家通过结构修饰进行了专门的优化，获得了分子结构明显新颖的先导化合物。

“人工智能驱动的药物发现行业需要现实世界的概念验证案例。在Insilico，我们已经通过我们正在进行的管道中的一致里程碑展示了我们专有人工智能平台的潜力，迄今已有10个人工智能候选药物成功获得IND批准，”Insilico医学联合首席执行官兼首席科学官冯仁博士说。我们渴望在临床阶段进一步验证公司的内部研发管道，并继续推进人工智能驱动的药物发现和开发，以造福全球患者。”

2016年，Insilico首次在同行评议的期刊上描述了使用生成式人工智能设计新分子的概念，为商业化的Pharma奠定了基础。人工智能平台。此后，Insilico不断将技术突破融入制药行业。人工智能平台，目前是一个跨越生物、化学、医学开发和科学研究的生成式人工智能解决方案。由制药公司提供支持。自2021年以来，Insilico已经在其30多个资产的综合投资组合中提名了20个临床前候选药物，并获得了10个分子的IND许可。

2024年初，insilicon在《自然生物技术》（Nature Biotechnology）上发表了一篇论文，介绍了从人工智能算法到ISM001_055的二期临床试验的整个研发历程。ISM001_055是该公司的主要药物管线，具有人工智能发现的靶点和人工智能设计的结构。在此之后，Insilico最近宣布了IIa期试验（NCT05938920）的阳性初步结果，其中ISM001_055在所有剂量水平下均显示出良好的安全性和耐受性，并且仅在给药12周后就表现出了强制肺活量（FVC）的剂量依赖性反应。

 

关于Insilico Medicine

以生成式人工智能为动力的全球临床阶段生物技术企业Insilico Medicine正在利用新一代人工智能系统，将生物学、化学、临床试验分析联系起来。该公司开发了人工智能平台，利用深度生成模型、强化学习、变压器和其他现代机器学习技术来发现新的目标，并生成具有所需特性的新分子结构。Insilico Medicine正在开发突破性的解决方案，以发现和开发针对癌症、纤维化、免疫、中枢神经系统疾病、传染病、自身免疫性疾病和衰老相关疾病的创新药物。

www.insilico.com 

---

---