首个环状RNA疗法获得FDA IND批准

　　

美国食品和药物管理局（FDA）已于2024年10月25日批准RiboX Therapeutics的研究性新药（IND）申请，开始RXRG001（环状RNA疗法）的I/IIa期临床试验。RXRG001是首个获得FDA IND批准的环状RNA疗法。这一重要进展标志着环状RNA药物临床开发的一个重要里程碑。这是首个SPRINX-1人体试验，旨在评估RXRG001治疗辐射性口干（RIX）和唾液分泌不足（低唾液）患者的安全性和有效性。

头颈癌（HNC）是一组生物学上相似的癌症，起源于头颈部粘膜表面的鳞状细胞。这包括口腔癌、咽喉癌、副鼻窦癌、鼻腔癌和唾液腺癌。HNC是全球第六大常见癌症，约占所有癌症的3%至5%。常见的症状包括不能愈合的肿块或疼痛、持续的喉咙痛、吞咽困难（吞咽困难）、声音改变或声音嘶哑、耳痛和不明原因的体重减轻。放疗是头颈癌的主要治疗方法，但放疗往往会损伤患者的唾液腺，导致唾液分泌明显减少，进而导致口干、咀嚼和吞咽困难，口腔健康受损，严重影响患者的长期生活质量。自FDA批准最后一种口干症治疗以来，已经过去了20年。患者报告说，目前的治疗是无效的、暂时的和昂贵的。一个重要的未满足的医疗需求存在，以开发一种新的治疗口干和唾液分泌不足。

环状RNA作为新一代RNA疗法，在蛋白表达效率高、免疫原性低、制造稳定性等方面具有显著的优势。RXRG001是RiboX自主研发的环状RNA药物，采用脂质纳米颗粒（LNP）包封。通过LNP传递环状RNA，在唾液腺中表达水通道蛋白AQP1，增强水的渗透性，从而增加唾液进入口腔的流量和流速，改善患者口干症状。非临床研究表明，RXRG001具有持久的疗效，同时具有良好的耐受性和安全性。单次服用可以显著增加唾液流量，效果可以持续四周。

“辐射引起的口干症是头颈癌患者面临的终身健康问题。虽然目前的放疗可以提高患者的存活率，但它对唾液腺的损害导致许多癌症患者的生活质量显著下降，”RiboX首席医疗官Yizhen Xu博士说。“RXRG001有望为放射性口干症患者提供有效和持久的治疗选择。我们对即将到来的临床试验充满信心，并期待进一步评估其临床疗效和安全性。”

RXRG001获得美国FDA的临床试验批准，是对RiboX在环状RNA治疗领域的创新能力、强大技术和全球竞争力的高度认可。”RiboX首席执行官Weiyi Zhang博士表示：“RiboX将继续发挥环状RNA在治疗应用中的独特优势，大力推动RXRG001的临床开发，尽快为全球患者带来更多创新的治疗选择。”