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100万美元拨款支持突破性治疗多发性硬化症的研究
【字体: 大 中 小 】 时间:2024年11月05日 来源:news-medical
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多发性硬化症(MS)是一种使大脑和脊髓衰弱的疾病,影响着全世界数百万人。
多发性硬化症(MS)是一种使大脑和脊髓衰弱的疾病,影响着全世界数百万人。在多发性硬化症中,免疫系统错误地攻击髓鞘,髓鞘是神经系统中包围神经细胞的保护层。髓磷脂的丧失,加上持续的炎症,导致神经细胞功能障碍和死亡,使残疾恶化,如运动、协调和感觉困难。目前的治疗重点是减少对髓磷脂的攻击,但不解决神经细胞的损伤和死亡。
美国凯斯西储大学医学院遗传和基因组科学系的助理教授和神经胶质科学研究所的创始成员,Paul Tesar教授和Ben Clayton教授团队获得了美国国家多发性硬化症协会(NMSS)提供的100万美元,共同研究在多发性硬化症中变得有毒的脑细胞,寻找可能保护神经系统免受损害的线索。“我们迫切需要一种变革性的疗法,”Tesar说,“这种疗法不仅能减缓损伤,还能保护并可能使神经细胞再生。”他们的项目是NMSS投入了460万美元多年资金的五个项目之一,旨在加速修复神经系统并保护其免受损害的策略的发展。
最近的研究表明,在多发性硬化症中,特别是在进展阶段,大脑中通常支持神经细胞的细胞,称为星形胶质细胞,可能会变得有毒。这些有毒的“流氓”星形胶质细胞对神经细胞损伤和疾病进展起着重要作用。Ben Clayton教授表示:“我们项目的假设是,通过靶向和抑制这些有毒星形胶质细胞的形成,我们可以有效地保护神经细胞,阻止甚至逆转MS患者的残疾。这种方法代表了MS治疗的一种新策略,我们的目标是开拓新药的发现和开发,专门防止有毒星形胶质细胞的形成,为MS治疗提供开创性的方向。”
研究人员将专注于开发防止有毒星形胶质细胞形成的新药。他们希望这一结果能够保护神经细胞,阻止甚至逆转多发性硬化症患者的残疾。
该团队建立了一个系统来模拟多发性硬化症中发现的有毒星形胶质细胞的形成。利用这个模型,他们筛选了数万种化合物,并确定了一种有希望抑制有毒星形胶质细胞形成的药物。他们将在多发性硬化症小鼠模型上测试这些药物,看看它们是否能保护神经细胞并促进大脑修复。
研究人员将使用尖端的遗传方法来识别参与有毒星形胶质细胞形成的基因,以更好地了解这些有害细胞是如何形成的,并揭示新的治疗靶点。
然后,他们将利用先进的人类大脑模型——被称为“大脑类器官”——这些类器官将用于确定阻断有毒星形胶质细胞的形成是否能在人体模型系统中提供治疗益处。
他们研究的初始阶段,包括用小鼠和大脑模型做实验,可能需要几年的时间,Tesar说。如果成功,接下来的步骤将涉及人体临床试验,这可能需要数年时间来确保安全性和有效性。他说:“实际上,基于这项研究的治疗方法可能需要十年或更长时间才能应用于患者。”“然而,每一步都让我们更接近可能改变多发性硬化症患者生活的疗法。”
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