临床前研究测试治疗IgA肾病的新基因疗法

在IgA肾病的动物模型中，科学家发现一种病毒载体基因疗法可以有效地靶向补体激活，减少肾脏疾病的迹象，并延长肾组织中的基因表达。该研究的结果将于2024年10月23日至27日在ASN肾脏周上公布。

　　

IgA肾病是一种自身免疫性肾脏疾病，补体是先天免疫系统的一个组成部分，在该病的发病机制中起着重要作用。研究人员已经开发并测试了一种新的基因疗法，这种疗法可以进入肾细胞，并使它们能够阻止补体的激活。该研究将于2024年10月23日至27日在ASN肾脏周上发表。

这种被称为PS-002的基因疗法使用一种改良的病毒来治疗被称为足细胞的肾细胞。在IgA肾病小鼠模型中给予PS-002可减少肾功能障碍的迹象，降低补体沉积，改善肾瘢痕和其他肾脏疾病的结构特征。在猪中，PS-002治疗导致肾组织中基因表达升高和延长，没有安全性问题。

伦敦Purespring Therapeutics的通讯作者Ambra Cappelletto博士说：“我们的数据表明，靶向足细胞来调节补体激活是一种有效的治疗策略，PS-002为成为治疗IgA肾病的第一种基因疗法铺平了道路。”“以PS-002为例的Purespring基因治疗平台表明，治疗性遗传物质可以高效地传递到足细胞，开辟了一种新的、高度分化的模式，具有治疗多种肾脏疾病的潜力。”

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