FDA批准HEPZATO用于治疗转移性眼黑色素瘤

　　

美国食品和药物管理局昨天宣布批准HEPZATO Kit用于治疗已经扩散到肝脏的眼部黑色素瘤。HEPZATO使用肝脏输送系统将化疗药物melphalan注入肝脏，这一过程被称为经皮肝脏灌注(PHP)。莫菲特癌症中心的Jonathan S. Zager医学博士是跨国FOCUS三期临床试验的国际首席研究员，该试验由Delcath Systems, Inc.制造。

“这是一种突破性的疗法，将帮助很少有治疗选择的患者群体，”莫菲特皮肤肿瘤部门的首席学术官和外科肿瘤学家Zager说。“在总体反应率和反应持久性方面，三期试验非常积极，毒性非常可控。”

与传统的全身循环化疗不同，经皮肝灌注使用一系列导管和球囊将肝脏与人体循环系统隔离开来，从而允许大剂量化疗仅直接输送到肝脏。血液在流出肝脏时被收集起来，并通过旁路在体外过滤掉任何残留的化学物质。患者可接受最多6次经皮肝灌注，通常间隔6至8周。

葡萄膜黑色素瘤是一种起源于眼睛的癌症。每年大约有4500人被诊断出患有这种疾病。这些患者中约有一半会发展为转移性疾病，其中90%的转移灶仅或主要发生在肝脏。

莫菲特领导了这项关键的国际试验，该试验于2016年开始，包括美国和欧洲的40家机构。经皮肝灌注组共有102例患者。2022年6月，Zager在美国临床肿瘤学会年会上分享了最终的3期结果。

PHP患者的客观反应率，即肿瘤对治疗有反应的证据，几乎是最佳替代治疗方案的三倍(35.2%对12.5%)。在试验的PHP组中，8%的患者对治疗有完全反应，而在最佳替代护理组中，没有一例患者对治疗有完全反应。Zager说:“PHP的无进展生存期为9.03个月，而最佳替代治疗组为3.12个月。”

Moffitt招募并治疗了FOCUS三期试验的第一批和最后一批患者，迄今为止已经进行了近200次手术。

“我们非常感谢参与临床试验的患者。这一批准经过了多年的酝酿。我很高兴有机会成为这项试验的首席研究员，并非常兴奋地为更多的转移性葡萄膜黑色素瘤患者提供这种治疗，”Zager补充道。