Science开发了一种新的方法，解决困扰已久的寡核苷酸疗法限制

　　

科学家们已经开发出一种新的方法，可以大规模、高纯度地生产救命的寡核苷酸疗法，并且对环境的影响最小。

治疗性寡核苷酸是一类新兴的药物分子，具有治疗多种疾病的潜力。

曼彻斯特大学的这一发现将促进寡核苷酸的大规模生产，以确保患者尽可能广泛地获得这些药物。

寡核苷酸是DNA的短序列，可以调节或控制基因表达。通过这种方式，他们有可能解决各种疾病的潜在原因，如心脏病、癌症和肌肉萎缩症。

近年来，越来越多的基于寡核苷酸的治疗方法被批准，但由于其制造工艺的困难，该药物的广泛使用受到限制。

目前的方法依赖于化学合成，需要大量的溶剂，产生大量的废物，最终产品的收率低，纯度不高。反应是在固体支架或柱上进行的，这限制了可扩展性，使它们仅适用于小批量生产寡核苷酸。

发表在《科学》杂志上的这项新研究提出了一种可持续的、可扩展的寡核苷酸生产方法，解决了与现有方法相关的挑战。

这一发现可能对制药业产生重大影响。

曼彻斯特大学曼彻斯特生物技术研究所的Sarah Lovelock说:“治疗性寡核苷酸是一种令人兴奋的新型药物模式，在治疗包括遗传疾病和病毒感染在内的广泛疾病方面具有巨大的潜力。

“许多制药公司都有治疗性的候选寡核苷酸，包括治疗常见疾病的候选寡核苷酸。开发更具可扩展性和可持续性的寡核苷酸生产方法将是确保最广泛地获得这类强大疗法的关键。”

在自然界中，DNA可以通过聚合酶进行复制或扩增。这种新方法使用这些聚合酶来扩增催化DNA模板，从而在一个步骤中产生大量的治疗性寡核苷酸。这与现有方法相关的链延伸、盖帽、氧化和脱保护的反复轮回形成鲜明对比。

曼彻斯特大学的研究人员目前正在与技术创新催化剂CPI、阿斯利康和诺华公司合作，以扩大这项研究中提出的方法。

文章标题

An enzyme cascade enables production of therapeutic oligonucleotides in a single operation